ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.

Why you should listen

In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.

In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>

Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.

More profile about the speaker
Francis Collins | Speaker | TED.com
TEDMED 2012

Francis Collins: We need better drugs -- now

Francis Collins: Necesitamos mejores medicamentos, ahora

Filmed:
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Hoy día conocemos la causa molecular de 4000 enfermedades, pero los tratamientos están dispobibles sólo para 250. Así que, ¿por qué la demora? El médico y genetista Francis Collins explica por qué el descubrimiento sistemático de medicamentos es imperativo, incluso para enfermedades raras y complejas, y ofrece un par de soluciones, como enseñarle nuevos trucos a viejos medicamentos.
- Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio

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00:16
So let me askpedir for a showespectáculo of handsmanos.
0
723
2176
Permítanme pedirles
que levanten las manos.
00:18
How manymuchos people here are over the ageaños of 48?
1
2899
4192
¿Cuántas personas aquí
tienen más de 48 años?
00:22
Well, there do seemparecer to be a fewpocos.
2
7091
2881
Parece, pues, que hay algunas.
00:25
Well, congratulationsfelicitaciones,
3
9972
2175
Bien, felicitaciones,
00:28
because if you look at this particularespecial slidediapositiva of U.S. life expectancyexpectativa,
4
12147
3870
porque si ven esta diapositiva en particular
sobre la expectativa de vida de un estadounidense
00:31
you are now in excessexceso of the averagepromedio life spanlapso
5
16017
3098
ustedes superan ya
la esperanza de vida promedio
00:35
of somebodyalguien who was bornnacido in 1900.
6
19115
2787
de alguien nacido en 1900.
00:37
But look what happenedsucedió in the coursecurso of that centurysiglo.
7
21902
3534
Pero vean lo que pasó
al transcurrir ese siglo.
00:41
If you followseguir that curvecurva,
8
25436
1662
Si siguen la curva
00:42
you'lltu vas a see that it startsempieza way down there.
9
27098
2614
verán que empieza
desde allí abajo.
00:45
There's that dipinmersión there for the 1918 flugripe.
10
29712
2469
Hay un desplome ahí en
1918 debido a la influenza.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Y aquí estamos en 2010,
00:50
averagepromedio life expectancyexpectativa of a childniño bornnacido todayhoy, ageaños 79,
12
34603
3056
la esperanza de vida de un niño
nacido hoy es de 79 años,
00:53
and we are not donehecho yettodavía.
13
37659
1896
y eso no es todo.
00:55
Now, that's the good newsNoticias.
14
39555
1335
Bueno, esa es la buena noticia.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Pero todavía hay
mucho trabajo por hacer.
00:58
So, for instanceejemplo, if you askpedir,
16
42731
1634
Por ejemplo: si preguntan,
01:00
how manymuchos diseasesenfermedades do we now know
17
44365
2726
¿de cuántas enfermedades sabemos
01:02
the exactexacto molecularmolecular basisbase?
18
47091
2059
la base molecular exacta?
01:05
TurnsVueltas out it's about 4,000, whichcual is prettybonita amazingasombroso,
19
49150
3558
Resulta que son alrededor de
4000, lo cual es sorprendente,
01:08
because mostmás of those molecularmolecular discoveriesdescubrimientos
20
52708
2236
porque la mayoría de estos
descubrimientos moleculares
01:10
have just happenedsucedió in the last little while.
21
54944
2665
acaban de realizarse
apenas hace poco.
01:13
It's excitingemocionante to see that in termscondiciones of what we'venosotros tenemos learnedaprendido,
22
57609
3296
Emociona verlo en términos
de lo que hemos aprendido,
01:16
but how manymuchos of those 4,000 diseasesenfermedades
23
60905
2107
pero, ¿cuántas de esas
4000 enfermedades
01:18
now have treatmentstratos availabledisponible?
24
63012
2348
tienen al día de hoy
tratamientos disponibles?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Sólo cerca de 250.
01:23
So we have this hugeenorme challengereto, this hugeenorme gapbrecha.
26
67248
2758
Así que tenemos un enorme reto,
una enorme brecha.
01:25
You would think this wouldn'tno lo haría be too harddifícil,
27
70006
2580
Creerían que no sería muy difícil
01:28
that we would simplysimplemente have the abilitycapacidad
28
72586
1526
que simplemente
con poseer la habilidad
01:30
to take this fundamentalfundamental informationinformación that we're learningaprendizaje
29
74112
3026
de tomar la información
fundamental que aprendemos
01:33
about how it is that basicBASIC biologybiología teachesenseña us
30
77138
3145
sobre lo que nos enseña
la biología básica
01:36
about the causescausas of diseaseenfermedad
31
80283
1902
acerca de las causas
de las enfermedades,
01:38
and buildconstruir a bridgepuente acrossa través de this yawningbostezando gapbrecha
32
82185
3026
y con eso construir un puente
entre esta enorme brecha
01:41
betweenEntre what we'venosotros tenemos learnedaprendido about basicBASIC scienceciencia
33
85211
2380
entre lo que hemos aprendido
de la ciencia básica
01:43
and its applicationsolicitud,
34
87591
1495
y su aplicación.
01:44
a bridgepuente that would look maybe something like this,
35
89086
3257
Un puente que quizá
luciría como esto,
01:48
where you'dtu hubieras have to put togetherjuntos a nicebonito shinybrillante way
36
92343
3612
donde tendrían que preparar
un reluciente camino
01:51
to get from one sidelado to the other.
37
95955
2968
para ir de un lado al otro.
01:54
Well, wouldn'tno lo haría it be nicebonito if it was that easyfácil?
38
98923
2600
Bueno, ¿no sería hermoso
que fuera así de fácil?
01:57
UnfortunatelyDesafortunadamente, it's not.
39
101523
2145
Desafortunadamente no lo es.
01:59
In realityrealidad, tryingmolesto to go from fundamentalfundamental knowledgeconocimiento
40
103668
2591
En realidad, intentar pasar
del conocimiento fundamental
02:02
to its applicationsolicitud is more like this.
41
106259
2664
a su aplicación luce
más como esto.
02:04
There are no shinybrillante bridgespuentes.
42
108923
1915
No hay puentes relucientes.
02:06
You sortordenar of placelugar your betsapuestas.
43
110838
1652
En cierto modo hacen apuestas.
02:08
Maybe you've got a swimmernadador and a rowboatbote de remos
44
112490
1961
Quizá haya un nadador,
un bote de remos,
02:10
and a sailboatvelero and a tugboatremolcador
45
114451
1524
un velero, un remolcador...
02:11
and you setconjunto them off on theirsu way,
46
115975
1728
y empiezan sus recorridos,
02:13
and the rainslluvias come and the lightningrelámpago flashesflashes,
47
117703
2664
llegan la lluvia y los relámpagos
02:16
and oh my goshDios mío, there are sharkstiburones in the wateragua
48
120367
1514
y !Dios mío¡ Hay
tiburones en el agua,
02:17
and the swimmernadador getsse pone into troubleproblema,
49
121881
2021
y el nadador se mete en problemas,
02:19
and, uh oh, the swimmernadador drownedahogue
50
123902
1584
y !cielos¡ El nadador se ahogó,
02:21
and the sailboatvelero capsizedvolcado,
51
125486
3212
el velero zozobró,
02:24
and that tugboatremolcador, well, it hitgolpear the rocksrocas,
52
128698
1701
y el remolcador se estrelló en las rocas,
02:26
and maybe if you're luckysuerte, somebodyalguien getsse pone acrossa través de.
53
130399
2640
y quizá, si tenemos suerte,
alguno llega al otro lado.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Entonces, ¿qué pinta
tiene esto realmente?
02:30
Well, what is it to make a therapeuticterapéutico, anywayde todas formas?
55
135028
2054
¿De cualquier modo, qué significa
hacer un terapéutico?
02:32
What's a drugdroga? A drugdroga is madehecho up
56
137082
3001
¿Qué es una medicina?
Un medicamento está hecho
02:35
of a smallpequeña moleculemolécula of hydrogenhidrógeno, carboncarbón,
57
140083
2325
de una pequeña molécula
de hidrógeno, de carbono,
02:38
oxygenoxígeno, nitrogennitrógeno, and a fewpocos other atomsátomos
58
142408
2251
de oxígeno, de nitrógeno
y otros pocos átomos
02:40
all cobbledadoquinado togetherjuntos in a shapeforma,
59
144659
2223
apiñados en cierta forma.
02:42
and it's those shapesformas that determinedeterminar whethersi, in facthecho,
60
146882
2377
De hecho, son esas formas
las que determinan
02:45
that particularespecial drugdroga is going to hitgolpear its targetobjetivo.
61
149259
3313
si ese medicamento en particular
va a dar con su objetivo
02:48
Is it going to landtierra where it's supposedsupuesto to?
62
152572
2223
¿Acertará donde se supone que lo haría?
02:50
So look at this pictureimagen here -- a lot of shapesformas dancingbailando around for you.
63
154795
3156
Observen esta imagen, con
muchas formas en movimiento.
02:53
Now what you need to do, if you're tryingmolesto to developdesarrollar
64
157951
2387
Ahora lo que se necesita hacer,
si se desea desarrollar
02:56
a newnuevo treatmenttratamiento for autismautismo
65
160338
1457
un nuevo tratamiento para el
autismo, el Alzheimer o el cáncer,
02:57
or Alzheimer'sAlzheimer diseaseenfermedad or cancercáncer
66
161795
2219
un nuevo tratamiento para el
autismo, el Alzheimer o el cáncer,
02:59
is to find the right shapeforma in that mixmezcla
67
164014
1792
es dar con la forma
correcta en esa mezcla
03:01
that will ultimatelypor último provideproporcionar benefitbeneficio and will be safeseguro.
68
165806
2917
que brindará finalmente
un beneficio y que será seguro.
03:04
And when you look at what happenssucede to that pipelinetubería,
69
168723
3167
Cuando miran lo que
sucede en ese conducto,
03:07
you startcomienzo out maybe with thousandsmiles,
70
171890
1501
empiezan quizá con
miles de compuestos,
03:09
tensdecenas of thousandsmiles of compoundscompuestos.
71
173391
1642
decenas de miles de compuestos.
03:10
You weedhierba down throughmediante variousvarios stepspasos
72
175033
2149
Hacen filtros en varias etapas
03:13
that causeporque manymuchos of these to failfallar.
73
177182
1383
que hacen que muchos fracasen.
03:14
UltimatelyPor último, maybe you can runcorrer a clinicalclínico trialjuicio with fourlas cuatro or fivecinco of these,
74
178565
3340
Al final quizá, podrán hacer un ensayo
clínico con cuatro o cinco de ellos,
03:17
and if all goesva well, 14 yearsaños after you startedempezado,
75
181905
3042
y si todo sale bien, pasados
catorce años del comienzo,
03:20
you will get one approvalaprobación.
76
184947
2011
conseguirán una aprobación.
03:22
And it will costcosto you upwardshacia arriba of a billionmil millones dollarsdólares
77
186958
2030
Y ese logro les costará más
de mil millones de dólares.
03:24
for that one successéxito.
78
188988
2144
para tener un éxito.
03:27
So we have to look at this pipelinetubería the way an engineeringeniero would,
79
191132
3304
De modo que tenemos que mirar este
conducto como lo haría un ingeniero
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
y decir, "¿cómo podemos hacerlo mejor?"
03:31
And that's the mainprincipal themetema of what I want to say to you this morningMañana.
81
195644
2677
Ese es el tema clave del cual
quiero hablarles esta mañana.
03:34
How can we make this go fasterMás rápido?
82
198321
1813
¿Cómo podermos
acelerar este proceso?
03:36
How can we make it more successfulexitoso?
83
200134
3065
¿Cómo hacerlo más exitosamente?
03:39
Well, let me tell you about a fewpocos examplesejemplos
84
203199
1341
Bien, déjenme contarles
un par de ejemplos
03:40
where this has actuallyactualmente workedtrabajó.
85
204540
2256
donde esto verdaderamente
ha funcionado.
03:42
One that has just happenedsucedió in the last fewpocos monthsmeses
86
206796
2951
Un caso reciente,
de los últimos meses,
03:45
is the successfulexitoso approvalaprobación of a drugdroga for cysticcístico fibrosisfibrosis.
87
209747
3710
es la exitosa aprobación de
una medicina para la fibrosis quística.
03:49
But it's takentomado a long time to get there.
88
213457
1654
Pero ha tomado un
largo tiempo llegar ahí.
03:51
CysticCístico fibrosisfibrosis had its molecularmolecular causeporque discovereddescubierto in 1989
89
215111
4602
El causante molecular de la
fibrosis quística fue descubierto en 1989
03:55
by my groupgrupo workingtrabajando with anotherotro groupgrupo in TorontoToronto,
90
219713
2328
por mi equipo en colaboración
con otro en Toronto
03:57
discoveringdescubriendo what the mutationmutación was in a particularespecial genegene
91
222041
2135
hallando que la mutación
se encuentra en un gen
04:00
on chromosomecromosoma 7.
92
224176
1628
particular del cromosoma 7.
04:01
That pictureimagen you see there?
93
225804
2038
¿Y esta imagen allí?
04:03
Here it is. That's the samemismo kidniño.
94
227842
2103
Esta es. Es el mismo chico.
04:05
That's DannyDanny BessetteBessette, 23 yearsaños laterluego,
95
229945
3344
Danny Bessete, 23 años después,
04:09
because this is the yearaño,
96
233289
1279
ya que este es el año,
04:10
and it's alsoademás the yearaño where DannyDanny got marriedcasado,
97
234568
2438
en el que además
Danny se casó,
04:12
where we have, for the first time, the approvalaprobación by the FDAFDA
98
237006
3057
cuando por primera vez tenemos
la aprobación de la FDA
04:15
of a drugdroga that preciselyprecisamente targetsobjetivos the defectdefecto in cysticcístico fibrosisfibrosis
99
240063
3737
de un medicamento que ataca con precisión
al defecto de la fibrosis quística
04:19
basedbasado uponsobre all this molecularmolecular understandingcomprensión.
100
243800
1938
basado en toda
esta noción molecular.
04:21
That's the good newsNoticias.
101
245738
1424
Esa es la buena noticia.
04:23
The badmalo newsNoticias is, this drugdroga doesn't actuallyactualmente treattratar all casescasos of cysticcístico fibrosisfibrosis,
102
247162
3629
La mala es que este medicamento
no trata todos los tipos de fibrosis quística
04:26
and it won'tcostumbre work for DannyDanny, and we're still waitingesperando
103
250791
2209
y por eso no funciona para Danny
y todavía estamos esperando
04:28
for that nextsiguiente generationGeneracion to help him.
104
253000
2335
a la próxima generación
que le sirva.
04:31
But it tooktomó 23 yearsaños to get this farlejos. That's too long.
105
255335
3195
Pero, fueron necesarios 23 años para
llegar hasta aquí. Es demasiado tiempo.
04:34
How do we go fasterMás rápido?
106
258530
1693
¿Cómo avanzar más rápido?
04:36
Well, one way to go fasterMás rápido is to take advantageventaja of technologytecnología,
107
260223
2698
Una manera de hacerlo
es aprovechar la tecnología
04:38
and a very importantimportante technologytecnología that we dependdepender on
108
262921
2664
y una muy importante
de la que dependemos
04:41
for all of this is the humanhumano genomegenoma,
109
265585
2296
para todo esto es la
del genoma humano,
04:43
the abilitycapacidad to be ablepoder to look at a chromosomecromosoma,
110
267881
2588
La capacidad de
ver el cromosoma,
04:46
to unzipabrir la cremallera it, to pullHalar out all the DNAADN,
111
270469
2670
de desarmarlo y examinarlo,
de sacar todo el ADN
04:49
and to be ablepoder to then readleer out the lettersletras in that DNAADN codecódigo,
112
273139
2950
y de poder luego
deletrear ese código ADN:
04:51
the A'sComo, C'sC, G'sG's and T'sT's
113
276089
2081
las A's, C's, G's, T's,
04:54
that are our instructioninstrucción booklibro and the instructioninstrucción booklibro for all livingvivo things,
114
278170
3271
que son nuestro instructivo y el de
todos los demás seres vivientes.
04:57
and the costcosto of doing this,
115
281441
1514
El costo de hacer esto,
04:58
whichcual used to be in the hundredscientos of millionsmillones of dollarsdólares,
116
282955
2655
que solía ser de cientos
de millones de dólares
05:01
has in the coursecurso of the last 10 yearsaños
117
285610
1913
ha disminuido en
los últimos 10 años
05:03
fallencaído fasterMás rápido than Moore'sMoore LawLey, down to the pointpunto
118
287523
2399
más rápido que la Ley de Moore,
incluso hasta el punto
05:05
where it is lessMenos than 10,000 dollarsdólares todayhoy to have your genomegenoma sequencedsecuenciado, or minemía,
119
289922
4007
de conseguir la secuencia de su genoma
o el mío por menos de 10 mil dólares
05:09
and we're headedcon membrete for the $1,000 genomegenoma fairlybastante soonpronto.
120
293929
3799
y muy pronto podremos hacerlo
por sólo 1000 dólares.
05:13
Well, that's excitingemocionante.
121
297728
1326
Es algo emocionante.
05:14
How does that playjugar out in termscondiciones of applicationsolicitud to a diseaseenfermedad?
122
299054
3810
¿Cómo interpretar esto en cuanto
a la aplicación en una enfermedad?
05:18
I want to tell you about anotherotro disordertrastorno.
123
302864
2280
Quiero hablarles acerca
de otra enfermedad.
05:21
This one is a disordertrastorno whichcual is quitebastante rareraro.
124
305144
2312
Es una enfermedad
que es bastante rara.
05:23
It's calledllamado Hutchinson-GilfordHutchinson-Gilford progeriaprogeria,
125
307456
2768
Se llama Hutchinson-Gilford progeria
05:26
and it is the mostmás dramaticdramático formformar of prematureprematuro agingenvejecimiento.
126
310224
3305
y es la forma más drástica
de envejecimiento prematuro.
05:29
Only about one in everycada fourlas cuatro millionmillón kidsniños has this diseaseenfermedad,
127
313529
3783
Sólo uno de cada millón
de niños la padece,
05:33
and in a simplesencillo way, what happenssucede is,
128
317312
3360
y de una forma sencilla,
lo que sucede es
05:36
because of a mutationmutación in a particularespecial genegene,
129
320672
2701
que debido a una mutación
de un gen particular
05:39
a proteinproteína is madehecho that's toxictóxico to the cellcelda
130
323373
2667
se elabora una proteína
que es tóxica para la célula
05:41
and it causescausas these individualsindividuos to ageaños
131
326040
2297
la que provoca que
los individuos envejezcan
05:44
at about sevensiete timesveces the normalnormal ratetarifa.
132
328337
2584
unas siete veces
más rápido que lo normal.
05:46
Let me showespectáculo you a videovídeo of what that does to the cellcelda.
133
330921
3143
Permítanme mostrales un video de
lo que esto le hace a la célula.
05:49
The normalnormal cellcelda, if you lookedmirado at it underdebajo the microscopemicroscopio,
134
334064
3135
Si observan la célula normal
por el microscopio,
05:53
would have a nucleusnúcleo sittingsentado in the middlemedio of the cellcelda,
135
337199
2889
tendrá un núcleo
posado en su centro,
05:55
whichcual is nicebonito and roundredondo and smoothsuave in its boundarieslímites
136
340088
3879
el cual es lindo, redondo y
uniforme dentro de sus límites,
05:59
and it looksmiradas kindtipo of like that.
137
343967
1755
y luce como esto.
06:01
A progeriaprogeria cellcelda, on the other handmano,
138
345722
1864
Por otra parte,
una célula de progeria
06:03
because of this toxictóxico proteinproteína calledllamado progerinProgerin,
139
347586
3102
debido a la proteína
tóxica llamada progerin
06:06
has these lumpsbultos and bumpsbaches in it.
140
350688
2284
tiene estas protuberancias
y abolladuras.
06:08
So what we would like to do after discoveringdescubriendo this
141
352972
3015
Entonces lo que quisimos hacer
después de descubrir esto
06:11
back in 2003
142
355987
1852
por allá del 2003,
06:13
is to come up with a way to try to correctcorrecto that.
143
357839
3218
fue hallar una manera de corregirlo.
06:16
Well again, by knowingconocimiento something about the molecularmolecular pathwayscaminos,
144
361057
3088
De nuevo, sabiendo algo sobre
los trayectos moleculares
06:20
it was possibleposible to pickrecoger
145
364145
1999
fue posible elegir
06:22
one of those manymuchos, manymuchos compoundscompuestos that mightpodría have been usefulútil
146
366144
2617
uno de los muchos compuestos
que pudiera ser útil
06:24
and try it out.
147
368761
1461
y probarlo.
06:26
In an experimentexperimentar donehecho in cellcelda culturecultura
148
370222
2575
En un experimento hecho
en un cultivo celular
06:28
and shownmostrado here in a cartoondibujos animados,
149
372797
2042
y representado en esta animación,
06:30
if you take that particularespecial compoundcompuesto
150
374839
2694
si toman ese compuesto en particular
06:33
and you addañadir it to that cellcelda that has progeriaprogeria,
151
377533
3256
y se agrega a
una célula con progeria,
06:36
and you watch to see what happenedsucedió,
152
380789
2221
observen lo que sucede,
06:38
in just 72 hourshoras, that cellcelda becomesse convierte,
153
383010
2962
en tan sólo 72 horas,
la célula se vuelve
06:41
for all purposespropósitos that we can determinedeterminar,
154
385972
2268
para todos los propósitos
que podamos determinar,
06:44
almostcasi like a normalnormal cellcelda.
155
388240
1842
casi como una célula normal.
06:45
Well that was excitingemocionante, but would it actuallyactualmente work in a realreal humanhumano beingsiendo?
156
390082
4341
Eso fue emocionante, ¿pero funcionaría
realmente en un ser humano?
06:50
This has led, in the spaceespacio of only fourlas cuatro yearsaños
157
394423
3385
Esto se ha conducido,
en tan sólo 4 años,
06:53
from the time the genegene was discovereddescubierto to the startcomienzo of a clinicalclínico trialjuicio,
158
397808
3501
desde que se descubrió el gen,
al comienzo de un ensayo clínico
06:57
to a testprueba of that very compoundcompuesto.
159
401309
2197
a la prueba de ese compuesto.
06:59
And the kidsniños that you see here
160
403506
1963
Todos los chicos que
ven aquí, 28 en total,
07:01
all volunteeredvoluntario to be partparte of this,
161
405469
2562
fueron voluntarios en este proceso,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28 de ellos.
07:05
and you can see as soonpronto as the pictureimagen comesproviene up
163
409492
3095
Apenas salga la imagen
podrán ver que todos
07:08
that they are in facthecho a remarkablenotable groupgrupo of youngjoven people
164
412587
3382
forman un grupo notable
de jóvenes individuos
07:11
all afflictedafligido by this diseaseenfermedad,
165
415969
1419
que padecen la misma enfermedad,
07:13
all looking quitebastante similarsimilar to eachcada other.
166
417388
2249
se parecen bastante entre sí.
07:15
And insteaden lugar of tellingnarración you more about it,
167
419637
1674
En lugar de que se los cuente yo,
07:17
I'm going to inviteinvitación one of them, SamSam BernsBerns from BostonBostón,
168
421311
3986
voy a invitar a uno de ellos,
Sam Berns de Boston,
07:21
who'squien es here this morningMañana, to come up on the stageescenario
169
425297
2433
quien está aquí hoy,
para que suba al escenario
07:23
and tell us about his experienceexperiencia
170
427730
2220
y nos narre su experiencia
07:25
as a childniño affectedafectado with progeriaprogeria.
171
429950
1910
como un niño afectado
por la progeria.
07:27
SamSam is 15 yearsaños oldantiguo. His parentspadres, ScottScott BernsBerns and LeslieLeslie GordonGordon,
172
431860
4058
Sam tiene 15 años. Nos acompañan
también esta mañana
07:31
bothambos physiciansmédicos, are here with us this morningMañana as well.
173
435918
2121
sus padres Scott Berns y
Leslie Gordon, ambos médicos.
07:33
SamSam, please have a seatasiento.
174
438039
2538
Sam, toma asiento por favor.
07:36
(ApplauseAplausos)
175
440577
7320
(Aplausos)
07:43
So SamSam, why don't you tell these folksamigos
176
447897
2178
Sam, ¿por qué no les cuentas
a estas personas
07:45
what it's like beingsiendo affectedafectado with this conditioncondición calledllamado progeriaprogeria?
177
450075
3375
cómo es sufrir de la condición
conocida como progeria?
07:49
SamSam BurnsQuemaduras: Well, progeriaprogeria limitslímites me in some waysformas.
178
453450
3808
Sam Burns: Bueno, la enfermedad
me limita de algunas formas.
07:53
I cannotno poder playjugar sportsDeportes or do physicalfísico activitiesocupaciones,
179
457258
3964
No puedo hacer deportes
o actividades físicas,
07:57
but I have been ablepoder to take interestinteresar in things
180
461222
3204
pero he podido encontrar
otras ocupaciones interesantes
08:00
that progeriaprogeria, luckilypor suerte, does not limitlímite.
181
464426
2979
que la progeria,
por suerte, no limita.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Pero cuando hay algo que
realmente quiero practicar
08:05
that progeriaprogeria getsse pone in the way of, like marchingde marcha bandbanda
183
469962
3017
y la progeria se mete en el camino,
como la banda musical o
08:08
or umpiringarbitraje, we always find a way to do it,
184
472979
3426
el arbitraje, siempre hallamos
la manera de hacerlo
08:12
and that just showsmuestra that progeriaprogeria isn't in controlcontrolar of my life.
185
476405
3517
y eso muestra que la progeria
no tiene el control de mi vida.
08:15
(ApplauseAplausos)
186
479922
1710
(Aplausos)
08:17
FrancisFrancisco CollinsCollins: So what would you like to say to researchersinvestigadores
187
481632
2036
Francis Collins: ¿Qué querrías
decirles a los investigadores
08:19
here in the auditoriumsala and othersotros listeningescuchando to this?
188
483668
3097
aquí presentes en el auditorio y a las
demás personas que nos escuchan?
08:22
What would you say to them bothambos about researchinvestigación on progeriaprogeria
189
486765
2597
¿Qué les dirías sobre
la investigación de la progeria
08:25
and maybe about other conditionscondiciones as well?
190
489362
1886
y quizá sobre otros
padecimientos también?
08:27
SBSB: Well, researchinvestigación on progeriaprogeria has come so farlejos
191
491248
3146
SB: Bueno, la investigación
ha avanzado mucho
08:30
in lessMenos than 15 yearsaños,
192
494394
2242
en menos de 15 años
08:32
and that just showsmuestra the drivemanejar that researchersinvestigadores can have
193
496636
4369
y eso sólo demuestra el impulso que los
investigadores pueden tener para progresar.
08:36
to get this farlejos, and it really meansmedio a lot
194
501005
3418
De verdad significa
mucho para mí
08:40
to myselfmí mismo and other kidsniños with progeriaprogeria,
195
504423
3251
y para otros chicos con progeria
08:43
and it showsmuestra that if that drivemanejar existsexiste,
196
507674
2824
y demuestra que
si ese impulso existe
08:46
anybodynadie can curecura any diseaseenfermedad,
197
510498
2601
cualquiera puede curar
cualquier enfermedad
08:48
and hopefullyOjalá progeriaprogeria can be curedcurado in the nearcerca futurefuturo,
198
513099
3947
y espero que la progeria pueda
curarse en el futuro cercano,
08:52
and so we can eliminateeliminar those 4,000 diseasesenfermedades
199
517046
3757
y que de ese modo también sea posible
acabar con esas 4000 enfermadades
08:56
that FrancisFrancisco was talkinghablando about.
200
520803
3007
que Francis mencionó.
08:59
FCFC: ExcellentExcelente. So SamSam tooktomó the day off from schoolcolegio todayhoy
201
523810
3129
FC: Excelente. Sam se tomó
hoy un día libre de la escuela
09:02
to be here, and he is — (ApplauseAplausos) --
202
526939
5135
para estar aquí,
y él es... (Aplausos)
09:07
He is, by the way, a straight-Arecto-A+ studentestudiante in the ninthnoveno gradegrado
203
532074
4816
Por cierto, es un estudiante de 9°
con las mejores calificaciones
09:12
in his schoolcolegio in BostonBostón.
204
536890
1333
en su escuela en Boston.
09:14
Please joinunirse me in thankingagradeciendo and welcomingbienvenida SamSam.
205
538223
2201
Démosle las gracias
y bienvenida a Sam.
09:16
SBSB: Thank you very much. FCFC: Well donehecho. Well donehecho, buddycompañero.
206
540424
3653
SB: Muchísimas gracias.
FC: Bien hecho amigo.
09:19
(ApplauseAplausos)
207
544077
11818
(Aplausos)
09:32
So I just want to say a couplePareja more things
208
556886
1716
Sólo quiero decir
un par de cosas más
09:34
about that particularespecial storyhistoria, and then try to generalizegeneralizar
209
558602
3132
sobre esta historia en particular
y luego intentaré generalizar
09:37
how could we have storiescuentos of successéxito
210
561734
2496
cómo podríamos tener
historias exitosas
09:40
all over the placelugar for these diseasesenfermedades, as SamSam saysdice,
211
564230
3513
en todo el mundo al tratar
estas enfermedades. Como dice Sam,
09:43
these 4,000 that are waitingesperando for answersrespuestas.
212
567743
2519
4000 de ellas esperan respuestas.
09:46
You mightpodría have noticednotado that the drugdroga
213
570262
1872
Debo hacer notar
que el medicamento
09:48
that is now in clinicalclínico trialjuicio for progeriaprogeria
214
572134
2769
que está en ensayo
clínico para la progeria
09:50
is not a drugdroga that was designeddiseñado for that.
215
574903
1764
no fue diseñado para ello.
09:52
It's suchtal a rareraro diseaseenfermedad, it would be harddifícil for a companyempresa
216
576667
2862
Es una enfermadad muy rara,
sería díficil para una compañia
09:55
to justifyjustificar spendinggasto hundredscientos of millionsmillones of dollarsdólares to generategenerar a drugdroga.
217
579529
3730
justificar el gasto de cientos de millones
de dólares para producir ese medicamento.
09:59
This is a drugdroga that was developeddesarrollado for cancercáncer.
218
583259
2160
Este es un medicamento que
fue desarrollado para el cáncer.
10:01
TurnedConvertido out, it didn't work very well for cancercáncer,
219
585419
2165
Resultó que no servía
muy bien para el cáncer,
10:03
but it has exactlyexactamente the right propertiespropiedades, the right shapeforma,
220
587584
2323
pero que posee precisamente las
propiedades correctas, la forma exacta,
10:05
to work for progeriaprogeria, and that's what's happenedsucedió.
221
589907
2892
para funcionar contra la progeria
y eso fue lo que pasó.
10:08
Wouldn'tNo lo haría it be great if we could do that more systematicallysistemáticamente?
222
592799
3228
¿No sería grandioso que pudiéramos
hacerlo más sistemáticamente?
10:11
Could we, in facthecho, encouragealentar all the companiescompañías that are out there
223
596027
3796
¿Podríamos, de hecho, animar
a todas las empresas existentes
10:15
that have drugsdrogas in theirsu freezerscongeladores
224
599823
1838
que tienen medicamentos
en sus congeladores,
10:17
that are knownconocido to be safeseguro in humanshumanos
225
601661
2202
que se sabe son seguros
para los humanos
10:19
but have never actuallyactualmente succeededtenido éxito in termscondiciones
226
603863
2292
pero que nunca
funcionaron en cuanto a
10:22
of beingsiendo effectiveeficaz for the treatmentstratos they were triedintentó for?
227
606155
2856
su eficacia para los tratamientos
para los cuales fueron diseñados?
10:24
Now we're learningaprendizaje about all these newnuevo molecularmolecular pathwayscaminos --
228
609011
2384
Ahora que aprendemos sobre todos
estos nuevos trayectos moleculares,
10:27
some of those could be repositionedreposicionado or repurposedreutilizado,
229
611395
3079
algunos de los cuales podrían
ser reposicionados o adaptados
10:30
or whateverlo que sea wordpalabra you want to use, for newnuevo applicationsaplicaciones,
230
614474
2399
o el término que prefieran,
a nuevas aplicaciones,
10:32
basicallybásicamente teachingenseñando oldantiguo drugsdrogas newnuevo trickstrucos.
231
616873
2969
en esencia, enseñar
nuevos trucos a viejos medicamentos.
10:35
That could be a phenomenalfenomenal, valuablevalioso activityactividad.
232
619842
2687
Esa podría ser una fenomenal
y valiosa actividad.
10:38
We have manymuchos discussionsdiscusiones now betweenEntre NIHNIH and companiescompañías
233
622529
3046
En la actualidad estamos en pláticas con
el Instituto Nacional de Salud (NIH) y empresas
10:41
about doing this that are looking very promisingprometedor.
234
625575
2124
al respecto y van
por un camino promisorio.
10:43
And you could expectesperar quitebastante a lot to come from this.
235
627699
2614
Podemos esperar que resulte
mucho de este proceso.
10:46
There are quitebastante a numbernúmero of successéxito storiescuentos one can pointpunto to
236
630313
3039
Es posible señalar
una serie de casos exitosos
10:49
about how this has led to majormayor advancesavances.
237
633352
2353
sobre cómo esto ha conducido
a avances mayores.
10:51
The first drugdroga for HIVVIH/AIDSSIDA
238
635705
2207
El primer medicamento
para el VIH Sida
10:53
was not developeddesarrollado for HIVVIH/AIDSSIDA.
239
637912
1729
no estaba destinado para el VIH.
10:55
It was developeddesarrollado for cancercáncer. It was AZTAZT.
240
639641
2518
Fue desarrollado para el cáncer.
Era la azidotimidina.
10:58
It didn't work very well for cancercáncer, but becameconvirtió
241
642159
2001
No funcionó muy bien
para el cáncer, pero
11:00
the first successfulexitoso antiretroviralantirretroviral,
242
644160
2116
se convirtió en el primer
anti-retroviral exitoso
11:02
and you can see from the tablemesa there are othersotros as well.
243
646276
2572
y pueden observar en la tabla
que hay otros casos similares.
11:04
So how do we actuallyactualmente make that a more generalizablegeneralizable effortesfuerzo?
244
648848
3644
¿Cómo logramos que esto sea
un esfuerzo más generalizado?
11:08
Well, we have to come up with a partnershipasociación
245
652492
2224
Bien, tenemos que idear
una asociación entre
11:10
betweenEntre academiaacademia, governmentgobierno, the privateprivado sectorsector,
246
654716
2860
la academia, el gobierno,
el sector privado
11:13
and patientpaciente organizationsorganizaciones to make that so.
247
657576
2453
y las organizaciones de pacientes
para que esto suceda.
11:15
At NIHNIH, we have startedempezado this newnuevo
248
660029
1650
En el NIH empezamos ya con
11:17
NationalNacional CenterCentrar for AdvancingAvanzando TranslationalTraslacional SciencesCiencias.
249
661679
3200
el National Center for Advancing
Translational Sciences.
11:20
It just startedempezado last Decemberdiciembre, and this is one of its goalsmetas.
250
664879
3615
Comezó a funcionar en diciembre
pasado, y esa es una de sus metas.
11:24
Let me tell you anotherotro thing we could do.
251
668494
1441
Permítanme decirles otra cosa
que podemos hacer.
11:25
Wouldn'tNo lo haría it be nicebonito to be ablepoder to a testprueba a drugdroga
252
669935
2919
¿Acaso no sería genial que
pudiéramos probar un medicamento
11:28
to see if it's effectiveeficaz and safeseguro
253
672854
2371
para constatar si
es efectivo y seguro
11:31
withoutsin havingteniendo to put patientspacientes at riskriesgo,
254
675225
2101
sin tener que arriesgar
a los pacientes,
11:33
because that first time you're never quitebastante sure?
255
677326
2553
debido a que en esa primera vez
no se está tan seguro?
11:35
How do we know, for instanceejemplo, whethersi drugsdrogas are safeseguro
256
679879
2151
¿Cómo sabemos, por ejemplo,
si un medicamento es seguro
11:37
before we give them to people? We testprueba them on animalsanimales.
257
682030
3245
antes de darlo a humanos?
Lo probamos en animales.
11:41
And it's not all that reliablede confianza, and it's costlycostoso,
258
685275
2642
Algo que no es totalmente confiable,
además de ser costoso
11:43
and it's time-consumingpérdida de tiempo.
259
687917
1690
y lleva mucho tiempo.
11:45
SupposeSuponer we could do this insteaden lugar on humanhumano cellsCélulas.
260
689607
2863
Supongamos que pudiéramos
hacerlo en células humanas.
11:48
You probablyprobablemente know, if you've been payingpago attentionatención
261
692470
2232
Ya ustedes sabrán,
si han puesto atención
11:50
to some of the scienceciencia literatureliteratura
262
694702
1300
a la literatura científica,
11:51
that you can now take a skinpiel cellcelda
263
696002
1656
que se puede tomar
una célula de la piel
11:53
and encouragealentar it to becomevolverse a liverhígado cellcelda
264
697658
2881
y estimularla a que se convierta
en una célula hepática
11:56
or a heartcorazón cellcelda or a kidneyriñón cellcelda or a braincerebro cellcelda for any of us.
265
700539
3075
o una célula cardíaca o renal o
cerebral de cualquiera de nosotros.
11:59
So what if you used those cellsCélulas as your testprueba
266
703614
3152
¿Qué tal si usáramos
esas células para probar
12:02
for whethersi a drugdroga is going to work and whethersi it's going to be safeseguro?
267
706766
2945
si un medicamento va a
funcionar y si va a ser seguro?
12:05
Here you see a pictureimagen of a lungpulmón on a chipchip.
268
709711
4231
Aquí ven una imagen
de un pulmón en un chip.
12:09
This is something createdcreado by the WyssWyss InstituteInstituto in BostonBostón,
269
713942
3521
Fue creado por el
Instituto Wyss en Boston.
12:13
and what they have donehecho here, if we can runcorrer the little videovídeo,
270
717463
3175
Lo que hicieron,
si podemos correr el vídeo,
12:16
is to take cellsCélulas from an individualindividual,
271
720638
2136
fue tomar células de un individuo,
12:18
turngiro them into the kindsclases of cellsCélulas that are presentpresente in the lungpulmón,
272
722774
3109
convertirlas en los tipos de
células presentes en el pulmón
12:21
and determinedeterminar what would happenocurrir
273
725883
1805
y determinar que pasaría
12:23
if you addedadicional to this variousvarios drugdroga compoundscompuestos
274
727688
3077
si se les introduce diversos
compuestos medicinales
12:26
to see if they are toxictóxico or safeseguro.
275
730765
2465
para ver si son
tóxicos o seguros.
12:29
You can see this chipchip even breathesrespira.
276
733230
2271
Como pueden ver,
este chip incluso respira.
12:31
It has an airaire channelcanal. It has a bloodsangre channelcanal.
277
735501
2617
Tiene un conducto para el aire
y uno para la sangre.
12:34
And it has cellsCélulas in betweenEntre
278
738118
1703
Y tiene células en medio
12:35
that allowpermitir you to see what happenssucede when you addañadir a compoundcompuesto.
279
739821
2438
que permiten ver qué es lo que
sucede al agregar un compuesto.
12:38
Are those cellsCélulas happycontento or not?
280
742259
1772
¿Están felices esas células o no?
12:39
You can do this samemismo kindtipo of chipchip technologytecnología
281
744031
3031
Se puede usar la misma
tecnología del chip
12:42
for kidneysriñones, for heartscopas, for musclesmúsculos,
282
747062
2209
para los riñones, el corazón,
los músculos...
12:45
all the placeslugares where you want to see whethersi a drugdroga
283
749271
2464
para todos lo lugares en los
que se quiera comprobar
12:47
is going to be a problemproblema, for the liverhígado.
284
751735
2281
si un medicamento va a ser
un problema, para el hígado.
12:49
And ultimatelypor último, because you can do this for the individualindividual,
285
754016
3048
Finalmente, ya que se puede
hacer esto en individuos
12:52
we could even see this movingemocionante to the pointpunto
286
757064
2214
podríamos incluso esperar
que se dirigiera al punto
12:55
where the abilitycapacidad to developdesarrollar and testprueba medicinesmedicinas
287
759278
3441
que la habilidad para generar
y probar medicamentos
12:58
will be you on a chipchip, what we're tryingmolesto to say here is
288
762719
3186
será el hombre en un chip.
Lo que quiero decir con esto
13:01
the individualizingindividualizando of the processproceso of developingdesarrollando drugsdrogas
289
765905
3501
es la individualización de los procesos
para desarrollar medicamentos
13:05
and testingpruebas theirsu safetyla seguridad.
290
769406
2248
y probar su seguridad.
13:07
So let me sumsuma up.
291
771654
1652
Permítanme resumir.
13:09
We are in a remarkablenotable momentmomento here.
292
773306
2260
Estamos en un momento notable.
13:11
For me, at NIHNIH now for almostcasi 20 yearsaños,
293
775566
2103
Para mí, con 20 años en el NIH,
13:13
there has never been a time where there was more excitementemoción
294
777669
2601
nunca había existido un momento
en el cual hubiera mayor estusiasmo
13:16
about the potentialpotencial that liesmentiras in frontfrente of us.
295
780270
2585
sobre el potencial que
yace frente a nosotros.
13:18
We have madehecho all these discoveriesdescubrimientos
296
782855
1792
Hemos hecho todos
estos descubrimientos
13:20
pouringtorrencial out of laboratorieslaboratorios acrossa través de the worldmundo.
297
784647
2365
que emanan de laboratorios
alrededor del mundo.
13:22
What do we need to capitalizecapitalizar on this? First of all, we need resourcesrecursos.
298
787012
3362
¿Qué requerimos para aprovechar estos logros?
Lo primero que necesitamos son recursos.
13:26
This is researchinvestigación that's high-riskalto riesgo, sometimesa veces high-costAlto costo.
299
790374
3555
Se trata de investigación que es
de alto riesgo, a veces de alto costo.
13:29
The payoffsaldar is enormousenorme, bothambos in termscondiciones of healthsalud
300
793929
1971
La recompensa es enorme
tanto en términos de salud
13:31
and in termscondiciones of economiceconómico growthcrecimiento. We need to supportapoyo that.
301
795900
2880
como de crecimiento económico.
Tenemos que apoyar eso.
13:34
SecondSegundo, we need newnuevo kindsclases of partnershipsasociaciones
302
798780
2301
Segundo, precisamos
de nuevas asociaciones
13:36
betweenEntre academiaacademia and governmentgobierno and the privateprivado sectorsector
303
801081
2221
entre la academia, el gobierno,
el sector privado
13:39
and patientpaciente organizationsorganizaciones, just like the one I've been describingdescribiendo here,
304
803302
3347
y las organizaciones de pacientes,
tal como lo que he descrito aquí,
13:42
in termscondiciones of the way in whichcual we could go after repurposingreadaptando newnuevo compoundscompuestos.
305
806649
3580
en cuanto a la manera cómo podríamos
perseguir la adaptación de nuevos compuestos.
13:46
And thirdtercero, and maybe mostmás importantimportante, we need talenttalento.
306
810229
3236
Y tercero, y quizá lo
más importante, necesitamos talento.
13:49
We need the bestmejor and the brightestmás brillante
307
813465
2141
Necesitamos que los más
inteligentes y mejores
13:51
from manymuchos differentdiferente disciplinesdisciplinas to come and joinunirse this effortesfuerzo --
308
815606
2857
de muchas y diversas disciplinas
vengan a unirse en este esfuerzo
13:54
all agessiglos, all differentdiferente groupsgrupos --
309
818463
2446
—de todas las edades,
de todos los diferentes grupos—
13:56
because this is the time, folksamigos.
310
820909
2087
porque este el momento, gente.
13:58
This is the 21st-centuryst-century biologybiología that you've been waitingesperando for,
311
822996
3625
Esta es la biología del siglo XXI
que han estado esperando.
14:02
and we have the chanceoportunidad to take that
312
826621
2462
Tenemos la oportunidad de tomarla
14:04
and turngiro it into something whichcual will, in facthecho,
313
829083
2490
y transformarla en
algo que, de hecho,
14:07
knockgolpe out diseaseenfermedad. That's my goalGol.
314
831573
2330
acabe con las enfermedades.
Esa es mi meta.
14:09
I hopeesperanza that's your goalGol.
315
833903
1884
Espero que sea también la suya.
14:11
I think it'llva a be the goalGol of the poetspoetas and the muppetsmuppets
316
835787
2680
Creo que será la meta
de los poetas, de los muppets,
14:14
and the surferssurfistas and the bankersbanqueros
317
838467
2009
de los surfistas, de los banqueros
14:16
and all the other people who joinunirse this stageescenario
318
840476
2278
y de todas las personas
que se unan ahora
14:18
and think about what we're tryingmolesto to do here
319
842754
1750
y piensen sobre lo que
intentamos hacer aquí,
14:20
and why it mattersasuntos.
320
844504
1165
y por qué importa.
14:21
It mattersasuntos for now. It mattersasuntos as soonpronto as possibleposible.
321
845669
2770
Importa hoy, importa
tan pronto sea posible.
14:24
If you don't believe me, just askpedir SamSam.
322
848439
3118
Si no me creen,
sólo pregúntenle a Sam.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Muchas gracias a todos.
14:28
(ApplauseAplausos)
324
853000
4831
(Aplausos)

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ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.

Why you should listen

In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.

In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>

Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.

More profile about the speaker
Francis Collins | Speaker | TED.com