TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Şimdi daha iyi ilaçlara ihtiyacımız var
Filmed:
Readability: 3.8
898,302 views
Bugün 4000 hastalığın moleküler nedenini biliyoruz. Fakat sadece 250 tanesi için tedavi mevcut. Öyleyse neden bu kadar uzun sürüyor? Genetisyen ve doktor Francis Collins sistematik ilaç keşfinin nadir ve karışık hastalıklar için bile neden kaçınılmaz olduğunu açıklar ve eski ilaçları yeni külahla kullanmak gibi bir kaç teklif sunar.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
Double-click the English transcript below to play the video.
00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Pekala, izninizle ellerinizi göreyim
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
Buradaki kaç kişi 48 yaşın üzerinde?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Güzel, çok az kişi gözüküyor.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Harika, tebrikler.
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
Amerika'nın ortalama yaşam süresiyle ilgili bu slayda baktığınızda
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
1990 da doğan birinin ortalama yaşam süresinin
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
üzerinde olduğunuzu göreceksiniz.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Fakat, şu yüzyılın rotasında ne olduğuna bakınız.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Şu kavisi takip ederseniz
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
şuradan aşağıdan başladığını göreceksiniz.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
1918' deki grip nedeniyle şurada bir alçalma var.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Ve burada, bugün doğan bir çocuğun ortalama ömrünün
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
79 yaş olduğu 2010' dayız
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
ama henüz işimiz bitmedi.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Şimdi bu iyi bir haberdi.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Ancak daha yapacak çok iş var.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Yani örnek verecek olursak
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
şimdi tamamen moleküler tabanlı
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
kaç tane hastalık biliyoruz?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Aşağı yukarı 4000'e kadar çoğaltabiliriz. Oldukça şaşırtıcı.
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
çünkü bu moleküler keşiflerin çoğu
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
çok kısa bir süre önce ortaya çıkmıştır.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
Haberini aldığımız şeyler bakımından bunu fark etmek heyecan verici.
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
Fakat bu 4000 hastalığın kaç tanesi
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
şu anda mevcut tedaviye sahip?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Yaklaşık sadece 250 tanesi.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Yani büyük bir soruna ve boşluğa sahibiz.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Bunun çok zor olmayacağını düşünebilirsiniz.
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
Biz temelde hastalığın nedenleri ve
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
temel biyolojinin bize öğrettiklerinin nasıl olduğu hakkında
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
öğrendiğimiz bu esas bilgileri kavrama
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
becerisine sahibiz.
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
Böylece temel bilim hakkında öğrendiğimiz şey
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
ve onun kullanımı arasına
01:43
and its application,
34
87591
1495
bu derin boşluk boyunca bir köprü inşa ederiz.
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
Bir taraftan diğerine geçmek için
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
iyi açık bir yolu birleştirmeniz gereken yerdeki köprü
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
belki şöyle bir şeye benzer.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Pekala, bu kadar kolay olsaydı iyi olmaz mıydı?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Maalesef öyle değil.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
Gerçek hayatta, temel bilgiden sıyrılıp kullanımına
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
teşebbüs etmek bunun gibi daha fazlasıdır.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Hiç açık köprüler yoktur.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
Sen bir tür bahis oynarsın.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Belki bir yüzücün ve kayığın var
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
ve bir yelkenlin ve römorkorün...
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
ve sen onlarla yola koyuluyorsun
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
yağmur başlıyor, şimşekler çakıyor
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
ve aman Tanrım! Denizde köpek balıkları var
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
ve yüzücünün başı belada.
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
Olamaz yüzücü boğuldu,
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
kayık alabora oldu
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
ve şu römorkör kayalara çarptı
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
Belki şanslıysanız, birkaçı kıl payı kurtarabilir.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Pekala, bu sahiden neye benziyor?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Bunu yine de tedavi edici hale getirmek için ne olmalıdır?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
İlaç nedir? Bir ilaç
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
hidrojen, karbon
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
oksijen, nitrojen ve birkaç diğer atomun
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
tümünün kabaca bir şekil almasıyla yapılır
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
ve gerçekte bu özel ilacın hedefi tutup tutmayacağını
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
belirleyen bu şekillerdir.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Beklenen konuma ulaşabilecek mi?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Öyleyse buradaki şu resme bakın... sizin için sıçrayan pek çok şekil
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Şimdi otizm, Alzaymır hastalığı ya da kanser
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
için yeni bir tedavi geliştirmeye çalışıyorsanız
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
yapmanız gereken şey
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
nihayetinde yarar sağlayacak
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
ve güvenilir olacak bu karışımda doğru şekli bulmaktır.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
Ve bu ardışık düzene ne olduğuna baktığımızda
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
belki binlerle, on binlerce bileşkelerle
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
yola çıkarsınız.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Aşağıya doğru pek çoğunun çökmesine neden olan
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
çeşitli aşamalar boyunca ayıklamalar yaparsınız.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
En nihayetinde, belki 4 ya da 5' iyle klinik bir deney yaparsınız
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
ve başladıktan 14 yıl sonra her şey iyi giderse
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
bir onay alırsınız.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
Ve bu tek başarı
03:24
for that one success.
78
188988
2144
sana bir milyar dolardan fazlaya mal olur.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Öyleyse bu ardışık düzene bir mühendisin bakacağı şekilde bakmalıyız
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
ve 'Nasıl daha iyi yapabiliriz' demeliyiz..
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
Ve bu, bu sabah size söylemek istediğim şeyin ana temasıdır.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Bunu daha nasıl hızlandırabiliriz?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Daha başarılı hale nasıl getiririz?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Peki, size gerçekte işe yaramış olan
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
birkaç örnek vereyim.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Bir tanesi geçtiğimiz birkaç ay içinde henüz gerçekleşen
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
kistik fibrozis için olan bir ilacın başarıya ulaşan onayıdır.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Fakat buralara gelmesi çok zaman aldı.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
7. kromozomdaki belirli bir gende hangi değişimin olduğunu fark eden
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
Toronto'daki diğer bir grupla birlikte benim grup çalışmamın
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
1989 da keşfettiği
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
kistik fibrozisin kendi moleküler nedeni vardı.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
Şu resim... şurada görüyor musunuz?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
İşte burada. İşte aynı çocuk.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Bu Danny Bassente, 23 yıl sonra
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
çünkü bu o önemli
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
ayrıca Danny' nin evlendiği ve
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
bizim ilk defa tüm bu moleküler kavrayışa dayanan
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
kistik fibrozisteki hataları tamamen hedef alan bir ilacın
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
onayını Gıda ve İlaç yönetiminden aldığımız yıldır.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Bu iyi bir haber.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
Kötü haber ise bu ilacın kistik fibrozisin tüm vakalarını tedavi etmemesi.
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
Danny için işe yaramayacak ve biz hala
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
gelecek neslin ona yardım etmesini beklemekteyiz.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Fakat bu aşamaya gelmek 23 yıl aldı. Çok uzun bir süre.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Daha nasıl hızlanırız?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Peki, daha hızlı olmanın bir yolu teknolojiden yararlanmaktır
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
ve tüm bunlar için eline baktığımız çok etkili teknoloji
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
insan kalıtlarıdır (genomudur).
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
Bir kromozoma bakma,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
onu açma, tüm DNA yı çekme becerisi
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
ve DNA kodundaki bizim ve tüm canlıların talimat kitabı olan
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
A'nın, C'nin, G'nin ve T'nin
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
tüm şifrelerini okuyabilme ve bunları yapmanın yüz milyonlarca dolar
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
olan bedeli
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
geçtiğimiz 10 yıl boyunca
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
Moore'nin yasasına göre daha hızlı olan
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
bugün sizin ya da benim ardışık genoma sahip olmamızın
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
10000 dolardan daha az olduğu noktaya geldi.
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
Çok yakında 1000 dolarlık genoma doğru ilerliyoruz.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Harika, bu heyecan verici...
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
Hastalığa uygulanması açısından nasıl vuku bulacak?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Size diğer bir hastalık hakkında konuşmak istiyorum.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Bu çok nadir görülen bir hastalık.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Hutchinson-Gilford progeriası olarak adlandırılır
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
ve erken yaşlanmanın en dramatik şeklidir.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Sadece yaklaşık her dört milyon çocuktan bir tanesinde bu hastalık vardır
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
ve basitçe söylemek gerekirse
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
belirli bir gendeki değişim nedeniyle
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
bir hücreye taşınan zehirlerden bir protein oluşur
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
ve bu da bu insanların normal hızından yaklaşık olarak
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
7 kat daha hızlı şekilde yaşlanmasına sebep olur.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Bunun hücreye ne yaptığını anlatan bir video göstereyim.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Normal hücre mikroskopla baksaydınız
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
ortasında çeperinde güzel, yuvarlak ve pürüzsüz olan
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
çekirdeğe sahip olacaktı
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
ve o böyle bir şeye benzeyecekti.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Bir progeria hücresi öte yandan
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
progerin olarak adlandırılan bu zehirli protein yüzünden
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
bu yumrulara ve şişliklere sahiptir.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Yani bunu geçmişte 2003' te keşfettikten sonra
06:11
back in 2003
142
355987
1852
yapmamız gereken şey
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
bunu düzeltmeye çalışmak için bir yol bulmaktır.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
Pekala tekrardan, moleküler yol hakkında bir şeyler bilerek
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
kullanışlı olabilecek pek çok
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
bileşikten birini ayırmak
06:24
and try it out.
147
368761
1461
ve deneyden geçirmek mümkündü.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
Doku ekiminde yapılan
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
ve burada ekranda gösterilen bir deneyde
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
şu belirli bileşiği alırsak
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
ve progeriaya sahip hücreye eklersek
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
sonra ne olduğunu görmek için izleriz...
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
Sadece 72 saat içinde, bu hücre
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
belirleyebildiğimiz tüm amaçlar için
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
neredeyse normal bir hücre gibi olur.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Harika, bu şaşırtıcıydı, fakat gerçek bir insanda bu gerçekten işe yarayacak mı?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Bu genin ilk keşfedildiği zamandan
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
klinik vakanın başlangıcına kadarki sadece 4 yıllık bir boşlukta
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
bu salt bileşiğin deneyine öncülük etti.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
Ve burada gördüğünüz çocuklar
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
hepsi bunun parçası olmak için gönüllüydü.
07:03
28 of them,
162
408031
1461
Onlardan 28 tanesi
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
resim ortaya çıkar çıkmaz görebileceğiniz
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
gerçekte olağanüstü olan bu hastalığa yakalanmış
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
bir grup genç adamın hepsi
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
birbirlerine oldukça benzemektedirler.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
Ve size bunu hakkında daha çok şey söylemek yerine,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
Size onlardan bir tanesini, bu sabah
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
sahneye çıkmak için Boston'dan buraya gelen
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
progeriaya çocukken yakalanmış Sam Berns'i
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
deneyimlerini bizimle paylaşması için buraya davet edeceğim.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam 15 yaşında. Ailesi, Scott Berns ve Leslie Gordon
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
ikisi de doktor ve bu sabah onlar da bizimle birlikte.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, lütfen otur.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Alkış)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Evet Sam, neden bu insanlara
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
progeria olarak adlandırılan bu durumdan etkilenmenin nasıl bir şey olduğunu anlatmıyorsun?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Pekala, progeria bazı yönlerden beni kısıtlıyor.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Spor ya da fiziksel etkinlik yapamıyorum
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
fakat progerianın neyse ki kısıtlamadığı
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
şeylerle ilgilenebiliyorum.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Fakat gerçekten yapmak istediğim bir şey varsa
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
ve progeria sokak çetesi ya da hakem gibi araya giriyorsa,
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
biz daima o şeyi yapmak için bir yol buluyoruz.
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
Bu tam olarak progerianın hayatımın kontrolünde olmadığını gösterir.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Alkış)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: Öyleyse burada konferans salonunda bulunan ve bunu izleyen
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
diğer araştırmacılara ne söylemek istersin?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Onlara hem progeria hakkındaki araştırmalar
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
hem de belki diğer durumlarla ilgili de neler söylemek istersin?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Pekala, progeria ile ilgili araştırmalar 15 seneden daha az bir sürede
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
belirli bir yere kadar geldi.
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
Bu, araştırmacıların mesafe kat etmek için sahip olabileceği
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
gayreti gösterir. Bu progeri hastalığı olan diğer çocuklar ve benim için
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
gerçekten çok şey ifade eder.
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
Ve bu gayret devam ederse
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
birinin her hastalığı tedavi edebileceğini gösterir.
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
Umarım progeria yakın gelecekte tedavi edilebilir.
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
Ve böylece Francis'in de söylediği gibi
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
şu 4000 hastalığı ortadan kaldırabiliriz.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Mükemmel. Sam bugün burada olmak için
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
okuldan izin aldın ve o...(Alkış)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
O bu arada Boston' da okuyan
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
tertipli, başarılı bir 9. sınıf öğrencisi.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Lütfen hep birlikte Sam'e teşekkür edip hoş geldin diyelim.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: Çok teşekkür ederim. FC: Harikaydın, harika ahbap.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Alkış)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Neyse bu özel hikaye hakkında birkaç şey daha söylemek istiyorum.
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
Sonra da evrendeki bu hastalıklar,
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
Sam' in de belirttiği şu halledilmeyi bekleyen 4000 hastalık için
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
nasıl başarı hikayelerine sahip olabileceğimizi
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
yaygınlaştırmaya çalışırız.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Progeria için klinik deneyde olan ilacın
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
aslında progeria için tasarlanmadığını
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
fark etmiş olabilirsiniz.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
O kadar nadir görülen bir hastalık ki bir şirket için
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
bir ilaca yüz milyonlarca dolar harcama ayırmak zor olacaktır.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Bu kanser için geliştirilen bir ilaçtır.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Kanser için çok işe yaramadı ve boşa çıktı
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
fakat progeria için işe yarayacak olan tamamıyla doğru özelliklere
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
ve şekle sahipti sonunda ortaya çıkan şey buydu.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Daha sistematik olarak yapsaydık harika olmaz mıydı?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Aslına bakarsanız dondurucularında insanlık için güvenilir olan
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
fakat hiç bir zaman denendikleri tedavi için
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
etkili olma bakımından asla başarılı olamamış ilaçlara
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
sahip olan şuradaki tüm bu şirketleri
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
teşvik edebilir miydik?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Bugünlerde tüm bu yeni moleküler yollar ve bazılarının yeniden yerleştirilip
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
başka amaca uygun hale getirilmesiyle ilgili haberler alıyoruz.
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
Ya da yeni uygulamalar için her ne kelime kullanmak isterseniz isteyin
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
temel olarak eski ilaçları yeni külahla öğretmektir.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Bu harika ve kıymetli bir etkinlik olabilir.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
Biz, Ulusal Sağlık Enstitüsü ve şirketler arasında bunu yapmanın
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
çok umut vadedici gözükmesiyle ilgili pek çok görüşmeye sahibiz.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
Ve siz, bundan oldukça çok ilham gelmesini bekleyebilirsiniz.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Bunun nasıl önemli gelişimlere yol açtığıyla ilgili
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
birinin gösterebileceği bir hayli çok başarı hikayesi vardır.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
HIV/AIDS'in ilk ilacı
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
aslında HIV/AIDS için geliştirilmemişti.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Kanser için geliştirilmişti. O AZT idi.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Kanser için çok işe yaramadı, fakat
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
ilk başarılı virüs ilacı oldu.
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
tablodan başka ilaçların da bu şekilde olduğunu görebilirsiniz.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Bunu gerçekte nasıl daha genellenebilir bir girişim haline getiririz?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Pekala, bunu gerçekleştirmek için
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
akademik çevre, hükumet, özel sektör
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
ve hasta örgütlenmeleri arasında bir ortaklık kurmalıyız.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
Ulusal Sağlık Enstitüsü nezdinde, bu yeni
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
ilerleyen dönüştürülebilir bilimler adına ulusal merkez kurduk.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Henüz geçtiğimiz aralıkta başladı ve bu amaçlarından bir tanesidir.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Size yapabileceğimiz diğer şeyi söyleyeyim.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Hastaları riske sokmadan
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
ilacın etkili ve güvenilir olup olmadığını görmek için
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
ilacı test edebilmek iyi olmaz mıydı?
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
Çünkü ilk sefer için asla tamamen emin olamazsınız.
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Örnek vermek gerekirse insanlara vermeden önce ilaçların güvenilir olup olmadığını
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
nasıl öğrenebiliriz? Hayvanlar üzerinde test ederiz.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
Tamamen güvenilir değil, pahalı
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
ve zaman alıcı.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Onun yerine insan hücreleri üzerinde test ettiğimizi farz edin.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Siz şu anda bir cilt hücresi alabileceğiniz
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
fen-edebiyatın bazısıyla ilgileniyorsanız
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
muhtemelen biliyorsunuzdur
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
ve herhangi birimizin kalp, böbrek, beyin
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
ya da ciğer hücresi olmasını desteklersiniz.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
Öyleyse bu hücreleri ilacın işe yarayıp yaramayacağını ya da güvenilir olup olmayacağını
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
görmek için deneyiniz olarak kullansaydınız ne olurdu?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Burada çipin üzerindeki akciğer resmini görüyorsunuz.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Boston'daki Wyss enstitüsü tarafından üretilmiş bir şeydir.
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
Burada yaptıkları şey.. Videoyu biraz ilerletirsek
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
bir kişiden hücreleri almak
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
akciğerde mevcut olan hücre türlerine dönüştürmek
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
ve zehirli ya da güvenilir olup olmayacaklarını anlamak için
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
bu çeşitli ilaç bileşiklerine ilave edip
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
ne olacağını tespit etmektir.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Hatta bu çipi solurken görebilirsiniz.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
O bir hava kanalına sahiptir. Bir kan kanalına sahiptir.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
Ve bir bileşiği eklediğinizde ne olduğunu görmenizi sağlayan
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
bu ikisi arasında hücrelere sahiptir.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Bu hücreler uygun mu değil mi?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Aynı tür çip teknolojisini
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
böbrekler, kalpler, kaslar ve
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
ilacın canlı için problem olup olmayacağını görmek istediğiniz
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
her yerde uygulayabilirsiniz.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
Ve sonunda, bunu birey uğruna yapabildiğinizden
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
ilacı geliştirme ve test etme yeteneği
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
üzerinizdeki çipte olacağı için
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
bunu hatta tam yerinde bir karar olarak görebiliriz. Burada
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
söylemek istediğimiz şey ilacı geliştirme ve
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
güvenilirliğini test etme sürecinin bireyselleştirilmesi.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Şöyle özetleyeyim.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Burada önemli bir anın içindeyiz.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Bana göre yaklaşık 20 yıldır Ulusal Sağlık Enstitüsü'nde
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
önümüzde bulunan imkandan daha heyecan verici
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
bir devir olmamıştır.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Biz tüm bu keşifleri
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
dünya üzerindeki laboratuvarları araştırarak yaptık.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Bundan yarar sağlamak için neye ihtiyacımız var? Her şeyden önce, kaynaklara ihtiyacımız var.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Bu bazen yüksek maliyetli olan aşırı riskli bir araştırmadır.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
Netice hem sağlık hem de
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
ekonomik gelişim açısından muazzam. Bunu desteklemeliyiz.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
İkincisi, akademik çevre, hükümet, özel sektör ve hasta kuruluşları
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
arasında burada tarif ettiğim gibi görülmemiş bileşikleri
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
başka bir amaca hazırlamak için çabalayabileceğimiz
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
yeni bir çeşit ortaklığa ihtiyacımız var.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
Üçüncüsü ve belki de en önemlisi; yeteneğe ihtiyacımız var.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
En iyi, en parlak, tüm yaşlardan, farklı gruplardan
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
ve birçok farklı bilimden gelip bu amaca katılacak
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
insanlara ihtiyacımız var.
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
Çünkü şimdi tam zamanı, millet...
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Beklediğiniz 21. yüzyıl biyolojisi
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
ve biz bunu alıp
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
adeta hastalığı nakavt edecek
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
bir şeye dönüştürme şansına sahibiz. Bu benim amacım.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Umarım sizin de amacınızdır.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Şairlerin, kuklaların
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
sörfçülerin, bankacıların
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
ve bu sahneye katılan tüm insanların amacı olacağını düşünüyorum.
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
Burada yapmaya çalıştığımız şey
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
ve neden önemli olduğu hakkında düşünüyorum.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
Bu aralar önemli. Mümkün olan en kısa zamanda önemli olacak.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Bana inanmıyorsanız, Sam'e sormanız yeter.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Hepinize çok teşekkür ederim.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Alkış)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com