ABOUT THE SPEAKER
David R. Liu - Chemical biologist
David R. Liu leads a research group that combines chemistry and evolutionary techniques to create revolutionary new medicines.

Why you should listen

During his PhD research at Berkeley, David R. Liu initiated the first general effort to expand the genetic code in living cells. As a professor at Harvard and the Broad Institute, Liu integrates chemistry and evolution to illuminate biology and develop next-generation therapeutics. He has published more than 170 papers and is an inventor on more than 65 issued US patents.

Liu's major research interests include development and use of genome editing technologies to study and treat genetic diseases; the evolution of proteins with novel therapeutic potential; and the discovery of bioactive synthetic molecules using DNA-encoded libraries. Base editing, phage-assisted continuous evolution (PACE) and DNA-encoded libraries are three technologies pioneered in his laboratory that are now widely used in the biomedical sciences. Liu has also cofounded six biotechnology and therapeutics companies, including Editas Medicine, Beam Therapeutics, Pairwise Plants and Exo Therapeutics. 

Liu grew up in Riverside, California, where playing with insects in his backyard crystallized his interest in science. He also is passionate about photography and has been banned from playing blackjack at virtually every major casino in Las Vegas after developing a creative and highly advantageous card-counting system.

More profile about the speaker
David R. Liu | Speaker | TED.com
TED2019

David R. Liu: Can we cure genetic diseases by rewriting DNA?

David R. Liu: Liệu chúng ta có thể chữa các bệnh di truyền bằng cách viết lại DNA?

Filmed:
1,976,595 views

Trong một câu chuyện về khám phá khoa học, nhà sinh vật học David R. Liu chia sẻ một bước đột phá: phòng thí nghiệm của ông đã phát triển các trình soạn thảo cơ sở có thể viết lại DNA. Bước quan trọng trong việc chỉnh sửa bộ gen đã đưa CRISPR lên một tầm cao mới: nếu protein CRISPR là kéo phân tử, được lập trình để cắt các chuỗi DNA cụ thể, thì các mảnh mồi là bút chì, có khả năng viết lại một chữ DNA thành một chữ cái khác. Tìm hiểu thêm về cách thức các máy phân tử này hoạt động - và tiềm năng của chúng để điều trị hoặc thậm chí chữa các bệnh di truyền.
- Chemical biologist
David R. Liu leads a research group that combines chemistry and evolutionary techniques to create revolutionary new medicines. Full bio

Double-click the English transcript below to play the video.

00:13
The mostphần lớn importantquan trọng giftquà tặng
your mothermẹ and fathercha ever gaveđưa ra you
0
1286
4031
Món quà tuyệt vời nhất mà bố mẹ bạn tặng
00:17
was the two setsbộ
of threesố ba billiontỷ lettersbức thư of DNADNA
1
5341
2720
là hai cặp chứa ba tỉ chữ cái của DNA
00:20
that make up your genomebộ gen.
2
8085
1564
làm nên bộ gen của bạn.
00:22
But like anything
with threesố ba billiontỷ componentscác thành phần,
3
10014
2477
Nhưng giống như bất cứ điều gì
với ba tỉ thành phần,
00:24
that giftquà tặng is fragilemong manh.
4
12515
1400
món quà đó thật mong manh.
00:26
SunlightÁnh sáng mặt trời, smokinghút thuốc lá, unhealthykhông khỏe mạnh eatingĂn,
5
14815
3540
Ánh nắng, hút thuốc,
ăn uống không lành mạnh
00:30
even spontaneoustự phát mistakessai lầm
madethực hiện by your cellstế bào,
6
18379
2992
thậm chí sai lầm tự phát
được tạo bởi các tế bào của bạn,
00:33
all causenguyên nhân changesthay đổi to your genomebộ gen.
7
21395
1923
tất cả đều làm thay đổi bộ gen của bạn.
00:36
The mostphần lớn commonchung kindloại of changethay đổi in DNADNA
8
24942
3278
Loại thay đổi phổ biến nhất trong DNA
00:40
is the simpleđơn giản swaptrao đổi of one letterlá thư,
or basecăn cứ, suchnhư là as C,
9
28244
4229
là hoán đổi của một chữ cái,
chẳng hạn như C,
00:44
with a differentkhác nhau letterlá thư,
suchnhư là as T, G or A.
10
32497
3241
với một chữ cái khác,
chẳng hạn như T, G hoặc A.
00:48
In any day, the cellstế bào in your bodythân hình
will collectivelychung accumulatetích trữ
11
36744
3373
Trong bất kỳ ngày nào, các tế bào
trong cơ thể bạn sẽ tích lũy
00:52
billionshàng tỷ of these single-lettermột chữ cái swapsSwaps,
which are alsocũng thế calledgọi là "pointđiểm mutationsđột biến."
12
40141
4836
hàng tỉ sự hoán đổi một chữ cái,
còn được gọi là "đột biến điểm."
00:58
Now, mostphần lớn of these
pointđiểm mutationsđột biến are harmlessvô hại.
13
46147
2531
Bây giờ, hầu hết những
đột biến điểm là vô hại.
01:00
But everymỗi now and then,
14
48702
1158
Nhưng một lúc nào đó,
01:01
a pointđiểm mutationđột biến disruptsphá vỡ
an importantquan trọng capabilitykhả năng in a celltế bào
15
49884
3993
một đột biến điểm làm gián đoạn
một khả năng quan trọng trong một tế bào
01:05
or causesnguyên nhân a celltế bào to misbehavemisbehave
in harmfulcó hại wayscách.
16
53901
3355
hoặc làm cho một tế bào hoạt động sai
theo những hướng có hại.
01:10
If that mutationđột biến were inheritedthừa hưởng
from your parentscha mẹ
17
58099
2999
Nếu đột biến đó được di truyền
từ cha mẹ của bạn
01:13
or occurredxảy ra earlysớm enoughđủ
in your developmentphát triển,
18
61122
2660
hoặc xảy ra đủ sớm
trong sự phát triển của bạn,
01:15
then the resultkết quả would be
that manynhiều or all of your cellstế bào
19
63806
2966
sau đó kết quả sẽ là
rất nhiều hoặc tất cả các tế bào của bạn
01:18
containchứa this harmfulcó hại mutationđột biến.
20
66796
1912
chứa đột biến có hại này.
01:21
And then you would be one
of hundredshàng trăm of millionshàng triệu of people
21
69153
3270
Và sau đó bạn sẽ là một
của hàng trăm triệu người
01:24
with a geneticdi truyền diseasedịch bệnh,
22
72447
1611
với một bệnh di truyền,
01:26
suchnhư là as sickleliềm celltế bào anemiathiếu máu or progeriaprogeria
23
74082
3003
chẳng hạn như thiếu máu hồng cầu
hình liềm hoặc lão hóa sớm
01:29
or muscularcơ bắp dystrophyDystrophy
or Tay-SachsTây-Sachs diseasedịch bệnh.
24
77109
3121
hoặc loạn dưỡng cơ
hoặc bệnh Tay-Sachs.
01:34
GrievousĐau thương geneticdi truyền diseasesbệnh tật
causedgây ra by pointđiểm mutationsđột biến
25
82225
3182
Bệnh di truyền được
gây ra bởi đột biến điểm
01:37
are especiallyđặc biệt frustratingbực bội,
26
85431
1993
đặc biệt khó chịu
01:39
because we oftenthường xuyên know
the exactchính xác single-lettermột chữ cái changethay đổi
27
87448
2904
bởi vì chúng ta thường biết
chính xác sự thay đổi một chữ cái
01:42
that causesnguyên nhân the diseasedịch bệnh
and, in theorylý thuyết, could curechữa khỏi the diseasedịch bệnh.
28
90376
4200
cái mà gây bệnh
và, trên lý thuyết, có thể chữa khỏi bệnh.
01:47
MillionsHàng triệu người sufferđau khổ from sickleliềm celltế bào anemiathiếu máu
29
95268
2849
Hàng triệu người
bị thiếu máu hồng cầu hình liềm
01:50
because they have
a singleĐộc thân A to T pointđiểm mutationsđột biến
30
98141
3071
Bởi vì họ có
một đột biến điểm thay A bằng T
01:53
in bothcả hai copiesbản sao of theirhọ hemoglobinhemoglobin genegen.
31
101236
2361
trong cả hai bản sao của
gen huyết sắc tố của họ.
01:57
And childrenbọn trẻ with progeriaprogeria
are bornsinh ra with a T
32
105529
3132
Và trẻ em mắc bệnh lão hóa sớm
chúng sinh ra với một T
02:00
at a singleĐộc thân positionChức vụ in theirhọ genomebộ gen
33
108685
2168
tại một vị trí duy nhất
trong bộ gen của họ
02:02
where you have a C,
34
110877
1399
nơi bạn có điểm C,
02:05
with the devastatingtàn phá consequencehậu quả
that these wonderfulTuyệt vời, brightsáng kidstrẻ em
35
113125
3439
với hậu quả tàn khốc
rằng những đứa trẻ tuyệt vời, sáng sủa
02:08
agetuổi tác very rapidlynhanh chóng and passvượt qua away
by about agetuổi tác 14.
36
116588
3976
qua đời rất nhanh ở khoảng
14 tuổi.
02:14
ThroughoutTrong suốt the historylịch sử of medicinedược phẩm,
37
122358
1683
Xuyên suốt lịch sử y học,
02:16
we have not had a way
to efficientlycó hiệu quả correctchính xác pointđiểm mutationsđột biến
38
124065
3060
chúng tôi chưa có cách hiệu quả
để sửa các đột biến điểm
02:19
in livingsống systemshệ thống,
39
127149
1769
trong các hệ thống sống,
02:20
to changethay đổi that disease-causingbệnh gây ra
T back into a C.
40
128942
3200
để thay đổi căn bệnh bị gây ra do
chuyển T thành C.
02:25
PerhapsCó lẽ untilcho đến now.
41
133482
1968
Có lẽ cho đến bây giờ.
02:27
Because my laboratoryphòng thí nghiệm recentlygần đây succeededđã thành công
in developingphát triển suchnhư là a capabilitykhả năng,
42
135474
4190
Bởi vì phòng thí nghiệm của tôi đã
thành công trong việc phát triển chúng.
02:31
which we call "basecăn cứ editingchỉnh sửa."
43
139688
1800
chúng tôi gọi là
"bộ chỉnh sửa".
Câu chuyện về cách chúng tôi
phát triển chúng
02:35
The storycâu chuyện of how we developedđã phát triển basecăn cứ editingchỉnh sửa
44
143277
2024
02:37
actuallythực ra beginsbắt đầu threesố ba billiontỷ yearsnăm agotrước.
45
145325
2674
thực sự bắt đầu từ ba tỉ năm trước.
02:41
We think of bacteriavi khuẩn
as sourcesnguồn of infectionnhiễm trùng,
46
149055
2660
Chúng tôi nghĩ về vi khuẩn
là nguồn lây nhiễm,
02:43
but bacteriavi khuẩn themselvesbản thân họ are alsocũng thế
pronedễ bị to beingđang infectedbị nhiễm bệnh,
47
151739
3314
nhưng bản thân vi khuẩn cũng vậy
dễ bị nhiễm bệnh
02:47
in particularcụ thể, by virusesvi rút.
48
155077
1907
đặc biệt, bởi virus.
02:49
So about threesố ba billiontỷ yearsnăm agotrước,
49
157871
2151
Khoảng ba tỉ năm trước,
02:52
bacteriavi khuẩn evolvedphát triển a defensephòng thủ mechanismcơ chế
to fightchiến đấu viralvirus infectionnhiễm trùng.
50
160046
3880
vi khuẩn phát triển một cơ chế bảo vệ
để chống nhiễm virus.
02:57
That defensephòng thủ mechanismcơ chế
is now better knownnổi tiếng as CRISPRCRISPR.
51
165649
2785
Cơ chế phòng thủ đó
bây giờ được gọi là CRISPR.
03:01
And the warheadđầu đạn in CRISPRCRISPR
is this purplemàu tím proteinchất đạm
52
169008
2825
Và đầu đạn trong CRISPR
protein màu tím này
03:03
that actshành vi like molecularphân tử
scissorscây kéo to cutcắt tỉa DNADNA,
53
171857
3778
hoạt động như những cái
kéo để cắt DNA,
03:07
breakingphá vỡ the doublegấp đôi helixdây xoắn into two piecesmiếng.
54
175659
2428
phá vỡ chuỗi xoắn kép thành hai mảnh.
03:11
If CRISPRCRISPR couldn'tkhông thể distinguishphân biệt
betweengiữa bacterialvi khuẩn and viralvirus DNADNA,
55
179323
3976
Nếu CRISPR không thể phân biệt
giữa DNA của vi khuẩn và virus,
03:15
it wouldn'tsẽ không be a very usefulhữu ích
defensephòng thủ systemhệ thống.
56
183323
2239
nó không thể là
hệ thống phòng thủ hữu dụng.
03:18
But the mostphần lớn amazingkinh ngạc featuređặc tính of CRISPRCRISPR
57
186315
2785
Nhưng tính năng tuyệt vời nhất của CRISPR
03:21
is that the scissorscây kéo can be
programmedlập trình to searchTìm kiếm for,
58
189124
5037
là những cái kéo có thể
được lập trình để tìm kiếm,
03:26
bindtrói buộc to and cutcắt tỉa
59
194185
2423
liên kết và cắt
03:28
only a specificriêng DNADNA sequencetrình tự.
60
196632
2738
chỉ một chuỗi DNA cụ thể.
03:32
So when a bacteriumvi khuẩn encounterscuộc gặp gỡ
a virusvirus for the first time,
61
200911
3397
Vì vậy, khi một vi khuẩn bị nhiễm virus
lần đầu tiên
03:36
it can storecửa hàng a smallnhỏ bé snippetđoạn trích
of that virus'svi rút DNADNA
62
204332
3373
nó có thể lưu trữ một đoạn nhỏ
DNA của virus đó
03:39
for use as a programchương trình
to directthẳng thắn the CRISPRCRISPR scissorscây kéo
63
207729
3644
để sử dụng như một chương trình
hướng dẫn kéo CRISPR
03:43
to cutcắt tỉa that viralvirus DNADNA sequencetrình tự
duringsuốt trong a futureTương lai infectionnhiễm trùng.
64
211397
3536
để cắt chuỗi DNA virus đó
trong một nhiễm trùng trong tương lai.
03:47
CuttingCắt a virus'svi rút DNADNA messesmesses up
the functionchức năng of the cutcắt tỉa viralvirus genegen,
65
215778
4913
Cắt DNA của virus để gây rối
chức năng của gen virus bị cắt,
03:52
and thereforevì thế disruptsphá vỡ
the virus'svi rút life cyclechu kỳ.
66
220715
2702
và vì vậy phá vỡ
vòng đời của virus.
03:58
RemarkableĐáng chú ý researchersCác nhà nghiên cứu includingkể cả
EmmanuelleEmmanuelle CharpentierCharpentier, GeorgeGeorge ChurchNhà thờ,
67
226059
4801
Các nhà nghiên cứu đáng chú ý bao gồm
Emmanuelle Charpentier, George Church,
04:02
JenniferJennifer DoudnaDoudna and FengPhong ZhangTrương
68
230884
2653
Jennifer Doudna and Feng Zhang
04:05
showedcho thấy sixsáu yearsnăm agotrước how CRISPRCRISPR scissorscây kéo
could be programmedlập trình
69
233561
3969
cho thấy sáu năm trước cách kéo CRISPR
có thể được lập trình
04:09
to cutcắt tỉa DNADNA sequencestrình tự of our choosinglựa chọn,
70
237554
2587
để cắt các chuỗi DNA của
theo lựa chọn của chúng tôi,
04:12
includingkể cả sequencestrình tự in your genomebộ gen,
71
240165
2369
bao gồm các trình tự trong bộ gen của bạn,
04:14
insteadthay thế of the viralvirus DNADNA sequencestrình tự
chosenđã chọn by bacteriavi khuẩn.
72
242558
3343
thay vì các chuỗi DNA virus
được lựa chọn bởi vi khuẩn.
04:18
But the outcomeskết quả are actuallythực ra similargiống.
73
246550
2534
Nhưng kết quả thực sự tương tự nhau.
04:21
CuttingCắt a DNADNA sequencetrình tự in your genomebộ gen
74
249606
2468
Cắt một chuỗi DNA trong bộ gen của bạn
04:24
alsocũng thế disruptsphá vỡ the functionchức năng
of the cutcắt tỉa genegen, typicallythường,
75
252098
4127
cũng làm gián đoạn chức năng
điển hình của gen cắt
04:28
by causinggây ra the insertionChèn and deletionxóa
of randomngẫu nhiên mixtureshỗn hợp of DNADNA lettersbức thư
76
256997
4467
bằng cách gây ra sự chèn và xóa
hỗn hợp ngẫu nhiên của các chữ cái DNA
04:33
at the cutcắt tỉa siteđịa điểm.
77
261488
1153
tại vị trí cắt.
04:36
Now, disruptinggây ảnh hưởng genesgen can be very
usefulhữu ích for some applicationscác ứng dụng.
78
264625
3881
Bây giờ, các gen bị gián đoạn có thể rất
hữu ích cho một số ứng dụng.
04:42
But for mostphần lớn pointđiểm mutationsđột biến
that causenguyên nhân geneticdi truyền diseasesbệnh tật,
79
270005
4301
Nhưng đối với hầu hết các đột biến điểm
gây ra các bệnh di truyền,
04:46
simplyđơn giản cuttingcắt the already-mutatedđã bị đột biến genegen
won'tsẽ không benefitlợi ích patientsbệnh nhân,
80
274330
4357
chỉ cắt gen đã bị đột biến
sẽ không có lợi cho bệnh nhân,
04:50
because the functionchức năng of the mutatedđột biến genegen
needsnhu cầu to be restoredkhôi phục,
81
278711
3968
bởi vì chức năng của gen bị đột biến
cần được khôi phục,
04:54
not furtherthêm nữa disruptedgián đoạn.
82
282703
1615
chứ không phải bị gián đoạn thêm.
04:57
So cuttingcắt this
already-mutatedđã bị đột biến hemoglobinhemoglobin genegen
83
285259
2882
Vì vậy, cắt gen
huyết sắc tố đã bị đột biến
05:00
that causesnguyên nhân sickleliềm celltế bào anemiathiếu máu
84
288165
2523
gây thiếu máu hồng cầu hình liềm
05:02
won'tsẽ không restorephục hồi the abilitycó khả năng of patientsbệnh nhân
to make healthykhỏe mạnh redđỏ bloodmáu cellstế bào.
85
290712
3516
sẽ không khôi phục khả năng tạo hồng cầu
khỏe mạnh của bệnh nhân.
05:07
And while we can sometimesđôi khi introducegiới thiệu
newMới DNADNA sequencestrình tự into cellstế bào
86
295631
4341
Và đôi khi chúng ta có thể
chèn thêm trình tự DNA mới vào tế bào
05:11
to replacethay thế the DNADNA sequencestrình tự
surroundingxung quanh a cutcắt tỉa siteđịa điểm,
87
299996
3421
để thay thế trình tự DNA
xung quanh một vị trí cắt,
05:15
that processquá trình, unfortunatelykhông may, doesn't work
in mostphần lớn typesloại of cellstế bào,
88
303441
4324
thật không may, quá trình đó không
hoạt động trong hầu hết các loại tế bào,
05:19
and the disruptedgián đoạn genegen outcomeskết quả
still predominatechiếm ưu thế.
89
307789
2441
và kết quả là gen bị gián đoạn
vẫn chiếm ưu thế.
Như nhiều nhà khoa học khác
tôi đã mơ về một tương lai
05:24
Like manynhiều scientistscác nhà khoa học,
I've dreamedmơ ước of a futureTương lai
90
312297
2182
05:26
in which we mightcó thể be ablecó thể to treatđãi
or maybe even curechữa khỏi
91
314503
2774
trong đó chúng ta có thể điều trị
hoặc thậm chí có thể chữa
05:29
humanNhân loại geneticdi truyền diseasesbệnh tật.
92
317301
1371
bệnh di truyền ở người.
05:31
But I saw the lackthiếu sót of a way
to fixsửa chữa pointđiểm mutationsđột biến,
93
319135
3801
Nhưng tôi thấy thiếu một cách
để khắc phục đột biến điểm,
05:34
which causenguyên nhân mostphần lớn humanNhân loại geneticdi truyền diseasesbệnh tật,
94
322960
3024
nguyên nhân gây ra hầu hết
các bệnh di truyền ở người,
05:38
as a majorchính problemvấn đề standingđứng in the way.
95
326008
2388
như một vấn đề lớn đang cản trở.
05:41
BeingĐang a chemistnhà hóa học, I beganbắt đầu
workingđang làm việc with my studentssinh viên
96
329434
2668
Là một nhà hóa học
tôi làm việc với các sinh viên
05:44
to developphát triển, xây dựng wayscách on performingbiểu diễn chemistryhóa học
directlytrực tiếp on an individualcá nhân DNADNA basecăn cứ,
97
332126
4935
để tìm ra cách đưa các chất hóa học
trực tiếp vào đoạn DNA mồi
05:49
to trulythực sự fixsửa chữa, ratherhơn than disruptlàm gián đoạn,
the mutationsđột biến that causenguyên nhân geneticdi truyền diseasesbệnh tật.
98
337085
5619
để thực sự sửa chữa, thay vì phá vỡ,
các đột biến gây bệnh di truyền.
05:56
The resultscác kết quả of our effortsnỗ lực
are molecularphân tử machinesmáy móc
99
344522
2548
Kết quả của những nỗ lực của chúng tôi
là máy phân tử
05:59
calledgọi là "basecăn cứ editorsbiên tập viên."
100
347094
1388
được gọi là "máy tạo mảnh mồi".
06:01
BaseCơ sở editorsbiên tập viên use the programmablelập trình được
searchingđang tìm kiếm mechanismcơ chế of CRISPRCRISPR scissorscây kéo,
101
349618
5475
Máy sử dụng cơ chế lập trình
tìm kiếm của kéo CRISPR,
06:07
but insteadthay thế of cuttingcắt the DNADNA,
102
355117
2936
nhưng thay vì cắt DNA,
06:10
they directlytrực tiếp convertđổi
one basecăn cứ to anotherkhác basecăn cứ
103
358077
2941
chúng trực tiếp chuyển đổi
từ cái này sang cái khác
06:13
withoutkhông có disruptinggây ảnh hưởng the restnghỉ ngơi of the genegen.
104
361042
2253
mà không làm gián đoạn
phần còn lại của gen.
06:16
So if you think of naturallymột cách tự nhiên occurringxảy ra
CRISPRCRISPR proteinsprotein as molecularphân tử scissorscây kéo,
105
364674
4158
Vì vậy, nếu bạn nghĩ về việc tự nhiên
xảy ra của protein CRISPR như kéo phân tử,
06:20
you can think of basecăn cứ editorsbiên tập viên as pencilsbút chì,
106
368856
2786
bạn có thể nghĩ về các bộ chỉnh sửa
như bút chì,
06:23
capablecó khả năng of directlytrực tiếp rewritingviết lại
one DNADNA letterlá thư into anotherkhác
107
371666
3496
có khả năng viết lại trực tiếp
một kí tự DNA thành một kí tự khác
06:28
by actuallythực ra rearrangingsắp xếp lại
the atomsnguyên tử of one DNADNA basecăn cứ
108
376098
3803
bằng cách thực sự sắp xếp lại
các nguyên tử của một cơ sở DNA
06:31
to insteadthay thế becometrở nên a differentkhác nhau basecăn cứ.
109
379925
2334
thay vào đó trở thành một cái khác.
06:35
Now, basecăn cứ editorsbiên tập viên don't existhiện hữu in naturethiên nhiên.
110
383513
2176
Bây giờ, các bộ chỉnh sửa
không có ở tự nhiên.
06:38
In factthực tế, we engineeredthiết kế
the first basecăn cứ editorngười biên tập, shownđược hiển thị here,
111
386683
3230
Trong thực tế, chúng tôi thiết kế
chúng đầu tiên, được thấy ở đây,
06:41
from threesố ba separatetách rời proteinsprotein
112
389937
1357
từ ba protein riêng biệt
06:43
that don't even come
from the sametương tự organismcơ thể.
113
391318
2230
thậm chí không đến
từ cùng một sinh vật.
06:46
We startedbắt đầu by takinglấy CRISPRCRISPR scissorscây kéo
and disablingvô hiệu hóa the abilitycó khả năng to cutcắt tỉa DNADNA
114
394151
5097
Chúng tôi bắt đầu bằng cách lấy kéo CRISPR
và vô hiệu hóa khả năng cắt DNA
06:51
while retaininggiữ lại its abilitycó khả năng to searchTìm kiếm for
and bindtrói buộc a targetMục tiêu DNADNA sequencetrình tự
115
399272
4539
trong khi vẫn giữ được khả năng tìm kiếm
và liên kết một chuỗi DNA đích
06:55
in a programmedlập trình mannercách thức.
116
403835
1534
một cách đã được lập trình.
06:58
To those disabledtàn tật CRISPRCRISPR
scissorscây kéo, shownđược hiển thị in bluemàu xanh da trời,
117
406351
2837
Cho những kéo CRISPR bị bất hoạt,
thể hiện bằng màu xanh,
07:01
we attachedđính kèm a secondthứ hai proteinchất đạm in redđỏ,
118
409212
2508
chúng tôi gắn một protein thứ hai màu đỏ,
07:03
which performsthực hiện a chemicalhóa chất reactionphản ứng
on the DNADNA basecăn cứ C,
119
411744
4301
trong đó thực hiện một phản ứng hóa học
trên mảnh mồi DNA C,
07:08
convertingchuyển đổi it into a basecăn cứ
that behavesứng xử like T.
120
416069
3333
chuyển đổi nó thành một mảnh mồi
hoạt động như T.
07:12
ThirdThứ ba, we had to attachđính kèm
to the first two proteinsprotein
121
420958
3142
Thứ ba, chúng tôi phải đính kèm
vào hai protein đầu tiên
07:16
the proteinchất đạm shownđược hiển thị in purplemàu tím,
122
424124
1350
một protein hiển thị màu tím,
07:17
which protectsbảo vệ the editedchỉnh sửa basecăn cứ
from beingđang removedloại bỏ by the celltế bào.
123
425498
3600
nó sẽ bảo vệ mảnh mồi được chỉnh sửa
không bị loại bỏ bởi tế bào.
07:22
The netmạng lưới resultkết quả is an engineeredthiết kế
three-partphần ba proteinchất đạm
124
430466
2842
Kết quả cuối cùng là một thiết kế
protein ba phần
07:25
that for the first time
allowscho phép us to convertđổi CsCS into TsTS
125
433332
4118
đó là lần đầu tiên
cho phép chúng tôi chuyển đổi C thành T
07:29
at specifiedquy định locationsvị trí in the genomebộ gen.
126
437474
2163
tại các vị trí quy định trong bộ gen.
07:33
But even at this pointđiểm,
our work was only halfmột nửa donelàm xong.
127
441490
3032
Nhưng dừng ở đây thì mới chỉ xong
một nửa công việc.
07:36
Because in ordergọi món to be stableổn định in cellstế bào,
128
444546
2626
Bởi vì để ổn định trong các tế bào,
07:39
the two strandssợi of a DNADNA doublegấp đôi helixdây xoắn
have to formhình thức basecăn cứ pairscặp.
129
447196
3659
hai sợi xoắn kép DNA
phải tạo thành cặp cơ sở.
07:44
And because C only pairscặp with G,
130
452125
3658
Và vì C chỉ cặp với G,
07:47
and T only pairscặp with A,
131
455807
3002
và T chỉ cặp với A,
07:51
simplyđơn giản changingthay đổi a C to a T
on one DNADNA strandStrand createstạo ra a mismatchmismatch,
132
459752
4846
chỉ cần thay đổi C thành T trên
một chuỗi DNA sẽ gây sự không phù hợp,
07:56
a disagreementbất đồng betweengiữa the two DNADNA strandssợi
133
464622
2849
sự bất đồng giữa hai chuỗi DNA
07:59
that the celltế bào has to resolvegiải quyết
by decidingquyết định which strandStrand to replacethay thế.
134
467495
4268
tế bào phải giải quyết
bằng cách quyết định thay thế sợi nào.
08:05
We realizedthực hiện that we could furtherthêm nữa engineerkỹ sư
this three-partphần ba proteinchất đạm
135
473149
4341
Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi có thể
tiếp tục thiết kế ba phần protein này
08:10
to flaglá cờ the noneditednonsửa đổi strandStrand
as the one to be replacedthay thế
136
478649
3866
để gắn các chuỗi không có ký tự
như một cái được thay thế
08:14
by nickingnicking that strandStrand.
137
482539
1911
bằng cách cắt chuỗi đó.
08:17
This little nicknick tricksthủ thuật the celltế bào
138
485276
2529
Vết cắt nhỏ này đánh lừa tế bào
08:19
into replacingthay thế the noneditednonsửa đổi G with an A
139
487829
4947
thay thế G vốn có, bằng A
08:24
as it remakesremakes the nickednicked strandStrand,
140
492800
2325
khi tế bào thay thế chuỗi bị cắt,
08:27
therebybằng cách ấy completinghoàn thành the conversionchuyển đổi
of what used to be a C-GC-G basecăn cứ pairđôi
141
495149
4031
qua đó hoàn thành việc chuyển đổi
về những gì từng là một cặp cơ sở C-G
08:31
into a stableổn định T-AT-A basecăn cứ pairđôi.
142
499204
2296
thành một cặp cơ sở T-A ổn định.
08:36
After severalmột số yearsnăm of hardcứng work
143
504585
1551
Sau nhiều năm làm việc chăm chỉ
08:38
led by a formertrước đây postbài đăng docdoc
in the labphòng thí nghiệm, AlexisAlexis KomorNgười komor,
144
506160
3981
dẫn dắt bởi tiến sĩ Alexis Komor,
08:42
we succeededđã thành công in developingphát triển
this first classlớp học of basecăn cứ editorngười biên tập,
145
510165
3182
chúng tôi đã thành công trong việc
phát triển bộ chỉnh sửa đầu tiên.
08:45
which convertschuyển đổi CsCS into TsTS and GsGS into As
146
513371
3666
Chuyển đổi C thành T và G thành A
08:49
at targetednhắm mục tiêu positionsvị trí of our choosinglựa chọn.
147
517061
2159
tại các vị trí mục tiêu của chúng tôi.
08:52
AmongTrong số các the more than 35,000 knownnổi tiếng
disease-associatedbệnh liên quan đến pointđiểm mutationsđột biến,
148
520633
5230
Trong số hơn 35.000 đột biến điểm
liên quan đến bệnh được biết đến
08:57
the two kindscác loại of mutationsđột biến
that this first basecăn cứ editorngười biên tập can reverseđảo ngược
149
525887
3785
hai loại đột biến mà bộ chỉnh sửa
đầu tiên này có thể đảo ngược
09:01
collectivelychung accounttài khoản for about 14 percentphần trăm
or 5,000 or so pathogenicgây bệnh pointđiểm mutationsđột biến.
150
529696
6143
chiếm khoảng 14 phần trăm hay
khoảng 5.000 đột biến điểm gây bệnh.
09:08
But correctingsửa chữa the largestlớn nhất fractionphân số
of disease-causingbệnh gây ra pointđiểm mutationsđột biến
151
536593
4770
Nhưng để sửa chữa đột biến điểm
gây bệnh nhiều nhất
09:13
would requireyêu cầu developingphát triển
a secondthứ hai classlớp học of basecăn cứ editorngười biên tập,
152
541387
3635
chúng ta cần phát triển
thế hệ thứ hai của bộ chỉnh sửa
09:17
one that could convertđổi
As into GsGS or TsTS into CsCS.
153
545046
4086
cụ thể là có thể chuyển đổi
A thành G hoặc T thành C.
09:22
Led by NicoleNicole GaudelliTiếng gaudelli,
a formertrước đây postbài đăng docdoc in the labphòng thí nghiệm,
154
550846
3727
Dẫn đầu bởi Nicole Gaudelli,
cựu nghiên cứu sinh tiến sĩ,
09:26
we setbộ out to developphát triển, xây dựng
this secondthứ hai classlớp học of basecăn cứ editorngười biên tập,
155
554597
3122
chúng tôi lên kế hoạch phát triển
thế hệ chỉnh sửa thứ hai này,
09:29
which, in theorylý thuyết, could correctchính xác up to
almosthầu hết halfmột nửa of pathogenicgây bệnh pointđiểm mutationsđột biến,
156
557743
6127
mà theo lý thuyết, có thể sửa
gần một nửa các đột biến điểm gây bệnh,
09:35
includingkể cả that mutationđột biến that causesnguyên nhân
the rapid-agingnhanh chóng lão hóa diseasedịch bệnh progeriaprogeria.
157
563894
3911
bao gồm đột biến gây ra
bệnh lão hóa nhanh.
09:42
We realizedthực hiện that we could
borrowvay, onceMột lần again,
158
570107
3167
Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi có thể
mượn, một lần nữa,
09:45
the targetingnhắm mục tiêu mechanismcơ chế of CRISPRCRISPR scissorscây kéo
159
573298
4068
cơ chế nhắm mục tiêu của kéo CRISPR
09:49
to bringmang đến the newMới basecăn cứ editorngười biên tập
to the right siteđịa điểm in a genomebộ gen.
160
577390
5161
để mang mảnh mồi mới
đến đúng địa chỉ trong bộ gen.
09:55
But we quicklyMau encounteredđã gặp
an incredibleđáng kinh ngạc problemvấn đề;
161
583543
3092
Nhưng chúng tôi nhanh chóng gặp phải
một vấn đề đáng kinh ngạc;
09:59
namelycụ thể là, there is no proteinchất đạm
162
587896
2428
cụ thể là không có protein
10:02
that's knownnổi tiếng to convertđổi
A into G or T into C
163
590348
4052
được biết là chuyển đổi
A thành G hoặc T thành C
10:06
in DNADNA.
164
594424
1161
trong DNA.
10:08
FacedPhải đối mặt with suchnhư là a seriousnghiêm trọng stumblingstumbling blockkhối,
165
596760
2166
Gặp một vấn đề nghiêm trọng như vậy,
10:10
mostphần lớn studentssinh viên would probablycó lẽ
look for anotherkhác projectdự án,
166
598950
2532
hầu hết các sinh viên có thể
tìm kiếm một dự án khác
10:13
if not anotherkhác researchnghiên cứu advisorcố vấn.
167
601506
1740
không thì là một người hướng dẫn khác.
10:15
(LaughterTiếng cười)
168
603270
1164
(Cười)
10:16
But NicoleNicole agreedđã đồng ý to proceedtiếp tục with a plankế hoạch
169
604458
1942
Nhưng Nicole đã đồng ý với một kế hoạch
10:18
that seemeddường như wildlywildly ambitioustham vọng at the time.
170
606424
2667
mà có vẻ cực kỳ tham vọng
vào thời điểm đó.
10:21
GivenĐưa ra the absencevắng mặt
of a naturallymột cách tự nhiên occurringxảy ra proteinchất đạm
171
609966
2339
Bởi vì không có loại protein đó
trong tự nhiên
10:24
that performsthực hiện the necessarycần thiết chemistryhóa học,
172
612329
2161
để thực hiện các chức năng cần thiết,
10:26
we decidedquyết định we would evolvephát triển
our ownsở hữu proteinchất đạm in the laboratoryphòng thí nghiệm
173
614514
3436
chúng tôi quyết định sẽ tự phát triển
protein trong phòng thí nghiệm
10:29
to convertđổi A into a basecăn cứ
that behavesứng xử like G,
174
617974
3835
để chuyển đổi A thành mảnh mồi
hoạt động như G,
10:33
startingbắt đầu from a proteinchất đạm
that performsthực hiện relatedliên quan chemistryhóa học on RNARNA.
175
621833
4827
bắt đầu từ protein
thực hiện chức năng liên quan đến RNA.
10:39
We setbộ up a DarwinianHọc thuyết Darwin
survival-of-the-fittestsự sống còn-of-the-fittest selectionlựa chọn systemhệ thống
176
627230
3934
Chúng tôi thiết lập một hệ thống
lựa chọn sinh tồn Darwin tốt nhất
10:43
that exploredkhám phá tenshàng chục of millionshàng triệu
of proteinchất đạm variantsbiến thể
177
631188
3992
đã khám phá hàng chục triệu
biến thể protein
10:47
and only allowedđược cho phép those rarehiếm variantsbiến thể
178
635204
2018
và chỉ cho phép những biến thể hiếm
10:49
that could performbiểu diễn the necessarycần thiết
chemistryhóa học to survivetồn tại.
179
637246
3221
có thể thực hiện chức năng biến đổi
cần thiết để tồn tại.
10:53
We endedđã kết thúc up with a proteinchất đạm shownđược hiển thị here,
180
641883
2388
Kết quả là protein được thấy ở đây,
10:56
the first that can convertđổi A in DNADNA
181
644295
2857
loại protein đầu tiên có thể chuyển đổi A
trong DNA
10:59
into a basecăn cứ that resemblesgiống G.
182
647176
2092
thành mảnh mồi giống G.
11:01
And when we attachedđính kèm that proteinchất đạm
183
649292
1603
Và khi chúng tôi gắn protein đó
11:02
to the disabledtàn tật CRISPRCRISPR
scissorscây kéo, shownđược hiển thị in bluemàu xanh da trời,
184
650919
2571
với kéo CRISPR bị bất hoạt,
thể hiện bằng màu xanh,
11:05
we producedsản xuất the secondthứ hai basecăn cứ editorngười biên tập,
185
653514
2008
chúng tôi sản xuất bộ chỉnh sửa thứ hai,
11:07
which convertschuyển đổi As into GsGS,
186
655546
3095
có nhiệm vụ chuyển đổi A thành G,
11:10
and then usessử dụng the sametương tự
strand-nickingsợi-nicking strategychiến lược
187
658665
3841
và sau đó sử dụng chiến lược cắt tương tự
11:14
that we used in the first basecăn cứ editorngười biên tập
188
662530
1920
mà chúng tôi dùng ở bộ chỉnh sửa
đầu tiên
11:16
to tricklừa the celltế bào into replacingthay thế
the noneditednonsửa đổi T with a C
189
664474
5465
để lừa tế bào thay thế
T bị sai, bằng C
11:21
as it remakesremakes that nickednicked strandStrand,
190
669963
1675
khi nó thay thế chuỗi bị cắt đó,
11:23
therebybằng cách ấy completinghoàn thành the conversionchuyển đổi
of an A-TA-T basecăn cứ pairđôi to a G-CMÁY G-C basecăn cứ pairđôi.
191
671662
4171
qua đó hoàn thành việc chuyển đổi
của cặp cơ sở A-T thành cặp cơ sở G-C.
11:28
(ApplauseVỗ tay)
192
676845
2047
(Vỗ tay)
11:30
Thank you.
193
678916
1170
Cảm ơn.
11:32
(ApplauseVỗ tay)
194
680110
3357
(Vỗ tay)
11:35
As an academichọc tập scientistnhà khoa học in the US,
195
683491
2335
Là một nhà khoa học hàn lâm ở Mỹ,
11:37
I'm not used to beingđang
interruptedgián đoạn by applausevỗ tay.
196
685850
2147
tôi không quen bị ngắt lời
bởi tiếng vỗ tay.
11:40
(LaughterTiếng cười)
197
688021
3151
(Cười)
11:43
We developedđã phát triển these
first two classesCác lớp học of basecăn cứ editorsbiên tập viên
198
691196
4405
Chúng tôi đã phát triển
hai lớp đầu tiên của bộ chỉnh sửa
11:47
only threesố ba yearsnăm agotrước
and one and a halfmột nửa yearsnăm agotrước.
199
695625
2774
chỉ ba năm trước
và một năm rưỡi trước.
11:51
But even in that shortngắn time,
200
699267
1548
Nhưng cả khi trong thời gian đó,
11:52
basecăn cứ editingchỉnh sửa has becometrở nên widelyrộng rãi used
by the biomedicaly sinh researchnghiên cứu communitycộng đồng.
201
700839
3722
chỉnh sửa gen đã được sử dụng rộng rãi
bởi cộng đồng nghiên cứu y sinh.
11:57
BaseCơ sở editorsbiên tập viên have been sentgởi
more than 6,000 timeslần
202
705776
4365
"Bộ chỉnh sửa" đã được gửi
hơn 6.000 lần
12:02
at the requestyêu cầu of more than
1,000 researchersCác nhà nghiên cứu around the globequả địa cầu.
203
710165
3871
theo yêu cầu của hơn
1.000 nhà nghiên cứu trên toàn cầu.
12:07
A hundredhàng trăm scientificthuộc về khoa học researchnghiên cứu papersgiấy tờ
have been publishedđược phát hành alreadyđã,
204
715475
3516
Một trăm bài nghiên cứu khoa học
đã được xuất bản rồi,
12:11
usingsử dụng basecăn cứ editorsbiên tập viên in organismssinh vật
rangingkhác nhau from bacteriavi khuẩn
205
719015
3728
sử dụng các bộ chỉnh sửa
trong các sinh vật từ vi khuẩn
12:14
to plantscây to micechuột to primateslinh trưởng.
206
722767
2134
đến thực vật, chuột và linh trưởng.
12:19
While basecăn cứ editorsbiên tập viên are too newMới
207
727950
1607
Khi các bộ sửa chữa còn quá mới
12:21
to have alreadyđã enteredđã nhập
humanNhân loại clinicallâm sàng trialsthử nghiệm,
208
729581
2885
để thử nghiệm lâm sàng ở người,
12:24
scientistscác nhà khoa học have succeededđã thành công in achievingđể đạt được
a criticalchỉ trích milestonecột mốc towardsvề hướng that goalmục tiêu
209
732490
5122
các nhà khoa học đã đạt được
một cột mốc quan trọng đối với mục tiêu đó
12:29
by usingsử dụng basecăn cứ editorsbiên tập viên in animalsđộng vật
210
737636
2849
bằng cách sử dụng các bộ chỉnh sửa
ở động vật
12:32
to correctchính xác pointđiểm mutationsđột biến
that causenguyên nhân humanNhân loại geneticdi truyền diseasesbệnh tật.
211
740509
3909
để sửa đột biến điểm mà
gây ra các bệnh di truyền ở người.
12:37
For examplethí dụ,
212
745815
1151
Ví dụ,
12:38
a collaborativehợp tác teamđội of scientistscác nhà khoa học
led by LukeLuke KoblanLan and JonJon LevyLevy,
213
746990
3793
một nhóm các nhà khoa học hợp tác
được dẫn dắt bởi Luke Koblan và Jon Levy,
12:42
two additionalbổ sung studentssinh viên in my labphòng thí nghiệm,
214
750807
2413
hai sinh viên ở phòng thí nghiệm của tôi,
12:45
recentlygần đây used a virusvirus to delivergiao hàng
that secondthứ hai basecăn cứ editorngười biên tập
215
753244
4119
gần đây đã sử dụng một loại virus để
cung cấp bộ chỉnh sửa thứ hai
12:49
into a mousechuột with progeriaprogeria,
216
757387
2190
cho một con chuột
mắc bệnh lão hóa sớm
12:51
changingthay đổi that disease-causingbệnh gây ra
T back into a C
217
759601
3857
thay đổi T trở lại thành C
12:55
and reversingđảo ngược its consequenceshậu quả
at the DNADNA, RNARNA and proteinchất đạm levelscấp.
218
763482
4106
và đảo ngược hậu quả của nó
ở mức độ DNA, RNA và protein.
13:00
BaseCơ sở editorsbiên tập viên have alsocũng thế
been used in animalsđộng vật
219
768880
2746
Bộ chỉnh sửa cũng được sử dụng
trên động vật
13:03
to reverseđảo ngược the consequencehậu quả of tyrosinemiaTyrosinemia,
220
771650
2924
để đảo ngược hậu quả của bệnh tyrosinemia,
13:07
betabeta thalassemiaThalassemia, muscularcơ bắp dystrophyDystrophy,
221
775642
3618
thiếu máu hồng cầu hình liềm,
rối loạn dưỡng cơ,
13:11
phenylketonuriaPhenylketonuria, a congenitalbẩm sinh deafnessĐiếc
222
779284
3690
phenylketon niệu, điếc bẩm sinh
13:14
and a typekiểu of cardiovasculartim mạch diseasedịch bệnh --
223
782998
1939
và một loại bệnh tim mạch -
13:16
in eachmỗi casetrường hợp, by directlytrực tiếp
correctingsửa chữa a pointđiểm mutationđột biến
224
784961
4862
trong từng trường hợp, bằng cách trực tiếp
sửa lỗi đột biến điểm
13:21
that causesnguyên nhân or contributesđóng góp to the diseasedịch bệnh.
225
789847
2553
gây ra hoặc hoặc có vai trò
trong cơ chế gây bệnh.
13:25
In plantscây, basecăn cứ editorsbiên tập viên have been used
226
793688
2056
Trong thực vật, các bộ sửa chữa
được sử dụng
13:27
to introducegiới thiệu individualcá nhân
singleĐộc thân DNADNA letterlá thư changesthay đổi
227
795768
4072
để thay đổi từng kí tự của DNA
13:31
that could leadchì to better cropscây trồng.
228
799864
1968
có thể làm cho cây trồng tốt hơn.
13:34
And biologistsnhà sinh vật học have used basecăn cứ editorsbiên tập viên
to probethăm dò the rolevai trò of individualcá nhân lettersbức thư
229
802253
4589
Các nhà sinh học sử dụng các bộ sửa chữa
để xem vai trò của các chữ cái riêng lẻ
13:38
in genesgen associatedliên kết
with diseasesbệnh tật suchnhư là as cancerung thư.
230
806866
2817
trong các gen liên quan
với các bệnh như là ung thư.
13:43
Two companiescác công ty I cofoundedcofounded,
BeamChùm TherapeuticsTrị liệu and PairwiseCử PlantsNhà máy,
231
811046
4567
Hai công ty mà tôi là đồng sáng lập,
Beam Therapeutics và Pairwise Plants,
13:47
are usingsử dụng basecăn cứ editingchỉnh sửa
to treatđãi humanNhân loại geneticdi truyền diseasesbệnh tật
232
815637
3825
đang sử dụng bộ chỉnh sửa
điều trị bệnh di truyền ở người
13:51
and to improvecải tiến agriculturenông nghiệp.
233
819486
1606
và để phát triển nông nghiệp.
Tất cả các ứng dụng bộ chỉnh sửa
13:53
All of these applicationscác ứng dụng of basecăn cứ editingchỉnh sửa
234
821953
1966
13:55
have takenLấy placeđịa điểm in lessít hơn
than the pastquá khứ threesố ba yearsnăm:
235
823943
3094
đã diễn ra trong chưa tới ba năm qua:
về thời gian lịch sử của khoa học,
13:59
on the historicallịch sử timescalethời gian of sciencekhoa học,
236
827061
2364
trong chớp mắt.
14:01
the blinkchớp mắt of an eyemắt.
237
829449
1282
Công việc còn phía trước
14:04
AdditionalBổ sung work liesdối trá aheadphía trước
238
832657
1253
14:05
before basecăn cứ editingchỉnh sửa can realizenhận ra
its fullđầy potentialtiềm năng
239
833934
3032
trước khi chúng ta thấy được
tiềm năng đầy đủ của bộ chỉnh sửa
14:08
to improvecải tiến the livescuộc sống of patientsbệnh nhân
with geneticdi truyền diseasesbệnh tật.
240
836990
3614
để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân
bị các bệnh di truyền.
Trong khi nhiều bệnh này
được cho là có thể điều trị
14:13
While manynhiều of these diseasesbệnh tật
are thought to be treatablecó thể điều trị được
241
841244
2780
bằng cách sửa lỗi đột biến cơ bản
14:16
by correctingsửa chữa the underlyingcơ bản mutationđột biến
242
844048
1849
14:17
in even a modestkhiêm tốn fractionphân số
of cellstế bào in an organđàn organ,
243
845921
3516
trong một phần nhỏ
của các tế bào trong một cơ quan,
cung cấp bộ máy phân tử
như các bộ chỉnh sửa
14:21
deliveringphân phối molecularphân tử machinesmáy móc
like basecăn cứ editorsbiên tập viên
244
849461
2976
14:24
into cellstế bào in a humanNhân loại beingđang
245
852461
1767
vào các tế bào trong một con người
14:26
can be challengingthách thức.
246
854252
1169
có thể là thử thách.
14:28
Co-optingĐồng chọn nature'sthiên nhiên virusesvi rút
to delivergiao hàng basecăn cứ editorsbiên tập viên
247
856962
3373
Chọn vi-rút tự nhiên để cung cấp
các bộ chỉnh sửa
thay vì các phân tử
khiến bạn bị cảm lạnh
14:32
insteadthay thế of the moleculesphân tử
that give you a coldlạnh
248
860359
2198
là một trong nhiều
chiến lược triển vọng
14:34
is one of severalmột số promisinghứa hẹn
deliverychuyển strategieschiến lược
249
862581
2687
đã được sử dụng thành công.
14:37
that's been successfullythành công used.
250
865292
1659
14:40
ContinuingTiếp tục to developphát triển, xây dựng
newMới molecularphân tử machinesmáy móc
251
868268
2365
Tiếp tục phát triển máy phân tử mới
14:42
that can make all of the remainingcòn lại wayscách
252
870657
1868
cho các trường hợp còn lại
14:44
to convertđổi one basecăn cứ pairđôi
to anotherkhác basecăn cứ pairđôi
253
872549
2892
để chuyển đổi một cặp này
thành một cặp khác
14:47
and that minimizegiảm thiểu unwantedkhông mong muốn editingchỉnh sửa
at off-targetngoài mục tiêu locationsvị trí in cellstế bào
254
875465
4380
và giảm thiểu việc chỉnh sửa sai mục tiêu
ở các vị trí trong các tế bào
là rất quan trọng.
14:51
is very importantquan trọng.
255
879869
1200
14:53
And engaginghấp dẫn with other scientistscác nhà khoa học,
doctorsbác sĩ, ethicistsethicists and governmentscác chính phủ
256
881782
4706
Với các nhà khoa học,
bác sĩ, nhà đạo đức và chính phủ
14:58
to maximizetối đa hóa the likelihoodkhả năng
that basecăn cứ editingchỉnh sửa is appliedáp dụng thoughtfullythận trọng,
257
886512
4791
để tối đa hóa khả năng
chỉnh sửa được áp dụng cẩn trọng,
an toàn và đạo đức,
15:03
safelymột cách an toàn and ethicallyĐạo Đức,
258
891327
2381
15:05
remainsvẫn còn a criticalchỉ trích obligationnghĩa vụ.
259
893732
2000
vẫn là một nghĩa vụ quan trọng.
15:09
These challengesthách thức notwithstandingmặc dù,
260
897525
1611
Những thách thức này
nếu bạn nói với tôi
vào năm năm trước
15:11
if you had told me
even just fivesố năm yearsnăm agotrước
261
899160
3655
các nhà nghiên cứu trên toàn cầu
15:14
that researchersCác nhà nghiên cứu around the globequả địa cầu
262
902839
1651
15:16
would be usingsử dụng laboratory-evolvedPhòng thí nghiệm-phát triển
molecularphân tử machinesmáy móc
263
904514
3539
sẽ sử dụng phòng thí nghiệm
phân tử
chuyển đổi trực tiếp
một cặp cơ sở nào đó
15:20
to directlytrực tiếp convertđổi
an individualcá nhân basecăn cứ pairđôi
264
908077
2997
15:23
to anotherkhác basecăn cứ pairđôi
265
911098
1182
thành một cặp cơ sở khác
15:24
at a specifiedquy định locationvị trí
in the humanNhân loại genomebộ gen
266
912304
2619
ở một chỗ trong bộ gen người,
15:26
efficientlycó hiệu quả and with a minimumtối thiểu
of other outcomeskết quả,
267
914947
3825
hiệu quả và ít tác dụng phụ,
thì tôi sẽ nói rằng,
15:30
I would have askedyêu cầu you,
268
918796
1168
15:31
"What science-fictionKhoa học-viễn tưởng novelcuốn tiểu thuyết
are you readingđọc hiểu?"
269
919988
2474
"Bạn đang đọc tiểu thuyết
khoa học viễn tưởng nào vậy?"
Nhờ một sự tận tâm không ngừng của
nhóm sinh viên
15:35
ThanksCảm ơn to a relentlesslykhông ngừng dedicateddành riêng
groupnhóm of studentssinh viên
270
923706
3460
15:39
who were creativesáng tạo enoughđủ to engineerkỹ sư
what we could designthiết kế ourselveschúng ta
271
927190
4460
người đủ sáng tạo để thiết kế
những gì chúng ta có thể tự thiết kế
và đủ dũng cảm
để phát triển những gì chúng ta không thể,
15:43
and bravecan đảm enoughđủ
to evolvephát triển what we couldn'tkhông thể,
272
931674
2925
chỉnh sửa gen đã bắt đầu giống như
đưa khát vọng trong khoa học viễn tưởng
15:46
basecăn cứ editingchỉnh sửa has begunbắt đầu to transformbiến đổi
that science-fiction-likeKhoa học viễn tưởng giống như aspirationkhát vọng
273
934623
5040
vào thực tế thú vị,
15:51
into an excitingthú vị newMới realitythực tế,
274
939687
1857
trong đó món quà quan trọng nhất
chúng ta dành cho con cái
15:54
one in which the mostphần lớn importantquan trọng giftquà tặng
we give our childrenbọn trẻ
275
942250
3231
có thể không chỉ là
ba tỉ chữ cái DNA,
15:57
mayTháng Năm not only be
threesố ba billiontỷ lettersbức thư of DNADNA,
276
945505
3025
mà còn là phương tiện để bảo vệ
và sửa chữa chúng.
16:00
but alsocũng thế the meanscó nghĩa to protectbảo vệ
and repairsửa them.
277
948554
3110
Cảm ơn.
16:04
Thank you.
278
952339
1151
(Vỗ tay)
16:05
(ApplauseVỗ tay)
279
953514
4502
Cảm ơn.
16:10
Thank you.
280
958040
1150

▲Back to top

ABOUT THE SPEAKER
David R. Liu - Chemical biologist
David R. Liu leads a research group that combines chemistry and evolutionary techniques to create revolutionary new medicines.

Why you should listen

During his PhD research at Berkeley, David R. Liu initiated the first general effort to expand the genetic code in living cells. As a professor at Harvard and the Broad Institute, Liu integrates chemistry and evolution to illuminate biology and develop next-generation therapeutics. He has published more than 170 papers and is an inventor on more than 65 issued US patents.

Liu's major research interests include development and use of genome editing technologies to study and treat genetic diseases; the evolution of proteins with novel therapeutic potential; and the discovery of bioactive synthetic molecules using DNA-encoded libraries. Base editing, phage-assisted continuous evolution (PACE) and DNA-encoded libraries are three technologies pioneered in his laboratory that are now widely used in the biomedical sciences. Liu has also cofounded six biotechnology and therapeutics companies, including Editas Medicine, Beam Therapeutics, Pairwise Plants and Exo Therapeutics. 

Liu grew up in Riverside, California, where playing with insects in his backyard crystallized his interest in science. He also is passionate about photography and has been banned from playing blackjack at virtually every major casino in Las Vegas after developing a creative and highly advantageous card-counting system.

More profile about the speaker
David R. Liu | Speaker | TED.com